张锋最新论文：开发最小化免疫原性的CRISPR核酸酶，为更安全的基因编辑疗法奠定基础
该研究对用于 CRISPR 基因编辑治疗的 Cas 核酸酶 SaCas9 和 AsCas12a 进行了理性工程化改造，设计出了具有最小化免疫原性的 SaCas9 和 AsCas12a 突变体。
2025-01-12
J Autoimmun：识别出能抑制机体炎性反应的遗传突变，有望帮助开发类风湿性关节炎新型疗法
本文研究揭示了TRAF1/cIAP2轴在促进机体炎症中未被识别的关键角色，同时有望提供研究基础帮助开发治疗诸如类风湿性关节炎等炎性疾病的新型疗法。
2025-03-20
Nature：更有效地使用CDK4/6抑制剂疗法或能让转移性乳腺癌的治疗成本大大降低
研究人员发起SONIA试验旨在找出添加CDK4/6抑制剂的两个时刻中哪一个是最好的，该试验中的所有患者都被随机分配到两组中的一组。
2024-12-06
Front Med：对DNA损伤修复基因进行表观遗传学沉默或能揭示一种胰腺癌疗法的潜在标志物
研究结果表明，AZD0156的表观遗传化沉默或能作为预测胰腺癌治疗中患者对ATM抑制剂产生反应的特殊生物标志物。
2024-11-23
Nat Med：抗自相残杀的CD7 CAR-T细胞疗法有望治疗复发或难治性的T-ALL患者
复发或难治性T-ALL患者的存活率不到10%，而这项新的研究中，50%的患者存活了下来。这种抗自相残杀的 CD7 CAR-T细胞疗法正在新加坡国立大学医院进行临床试验。
2024-10-31
舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法，恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力
该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力，并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。
2024-09-23
Rocket基因疗法因CMC问题再次收到FDA完整回复函
对患者来说，Kresladi将会是治疗方式上的显著进步，该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案，骨髓移植不仅存在很大感染风险，并且很难获得匹配的移植体。
2024-07-01
诺奖技术新应用：西湖大学谢琦/曹龙兴团队利用蛋白从头设计增强CAR-T疗法，已开展临床研究
该研究开发了一种策略，利用从头设计的结合蛋白（de novo-designed binder，DNDB）代替典型的scFv作为肿瘤表面抗原结合域，以增强CAR-T细胞的抗肿瘤潜力。
2024-10-22