机体干细胞能根据潜在疾病来调整其在基因疗法中的作用!
本文研究结果表明,造血干细胞的克隆生长活性、谱系输出、长期的谱系定向和体细胞突变率会受到潜在疾病、患者治疗时年龄、遗传缺陷纠正的程度和遗传性疾病所施加的造血压力的影响。
2024-11-25
NEJM:新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中,这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡(treosulfan)代替白消安,这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
Cancer Cell:揭示化疗或能改变卵巢癌使其对免疫疗法更加易感背后的分子机制
本文研究结果揭示了临床相关的髓细胞驱动的空间T细胞的耗竭或能开启免疫疗法策略从而释放高级别浆液性卵巢癌患者机体中CD8+ T细胞介导的抗肿瘤免疫力。
2024-12-23
中国科学家完成首例自体再生胰岛移植,25年重症糖尿病终得治愈
这项研究首次报道了使用自体E-islets移植成功治愈2型糖尿病患者,这一方法显示出显著的血糖控制改善,移植体可耐受、无致瘤性。
2024-05-14
Nat Med:三重抗体混合制剂疗法有望实现对机体HIV-1水平的长效控制
本文研究结果揭示了三种bNAb混合制剂在患者没有进行抗逆转录病毒疗法的情况下能表现出较出色的HIV-1抑制潜力。
2024-09-19
Nature:中国博后一作,开发T细胞免疫疗法,治疗中枢神经系统损伤
这项研究阐明了损伤响应T细胞的神经保护功能的机制,为未来中枢神经系统(CNS)损伤的T细胞疗法的开发铺平了道路。
2024-09-15
地中海贫血口服疗法III期研究成功
Mitapivat是一款first-in-class新型、口服丙酮酸激酶-R(PKR)激活剂,对野生型和突变型PKR均有激活作用,可以改善血红细胞的能量供应,提高血红细胞的健康水平。
2024-06-05
Nature子刊:复旦大学开发碱基编辑疗法,长期恢复隐性基因突变耳聋小鼠听力
本研究提示,腺嘌呤碱基编辑器(ABE)可用于挽救听觉突触病病例的听力功能,从而为遗传性听力损失提供了潜在的精准治疗策略。
2024-08-14
最新临床数据显示,AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症,uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示,这是针对亨廷顿症的首次临床试验,显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
2024-07-13