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全球首个:辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法,获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证

该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。

2024-04-18

邦耀生物通用型CAR-T细胞疗法临床效果显著,患者已停用所有传统治疗药物

CAR-T细胞治疗已经在血液肿瘤中取得了革命性的进步,改变了血液肿瘤的治疗格局。

2024-04-24

Oncoscience:社论文章揭示开发治疗人类转移性肿瘤新型疗法的曲折之路

免疫疗法或许会在某些非小细胞肺癌、黑色素瘤和头颈鳞状细胞癌(NHSCC)患者中引起疾病的超级进展,非小细胞肺癌患者机体中的肿瘤往往含有METex14和MDM2的扩增形式。

2024-03-09

Pharmaceuticals:科学家开发出有望治疗出血性中风的新型疗法制剂

本文研究揭示了一种能治疗机体脑出血的新型治疗性策略,同时也为研究人员在临床实践中利用cofilin抑制剂提供了新的线索和思路。

2024-03-10

北京协和医学院的研究者们揭示了靶向肿瘤干细胞的铁死亡代谢可提高肺癌免疫治疗的疗效

本研究表明CPT1A对肺癌干细胞(LCSCs)的铁死亡抗性有显著影响,驱动复杂的代谢重编程。

2024-03-25

Signal Transduction and Targeted Therapy: EZH2抑制剂促进年轻和成年1型糖尿病供体β样细胞再生

近日,来自贝克心脏和糖尿病研究所的研究者们揭示了EZH2抑制剂促进年轻和成年1型糖尿病供体β样细胞再生。

2024-01-30

深圳大学第一附属医院转化医学研究所的研究者们揭示了多形性胶质母细胞瘤细胞的侵袭和侵殖形成的关键机制

本研究提出了一种新的信号通路c-Met/LanCL2/STAT3/ cortacn参与GBM细胞的侵袭和侵殖形成。

2024-04-09

Nature:我国科学家开展的大规模遗传研究使得新的医学发现成为可能

随着年龄的增长,基因变异会影响一个人的健康和幸福。

2024-02-25

诺和诺德收购非编码RNA疗法公司Cardior,解决心脏病的根本原因

CDR132L是一种基于反义寡核苷酸(ASO)的抑制剂,靶向非编码RNA——miRNA132(miR-132),旨在阻止和逆转有害心脏重塑的发展。

2024-03-27

Cancer Cell:科学家有望利用生物标志物来预测免疫疗法的成功

生物标志物是个体化医学的重要组成部分,其能帮助临床医生做出明智的医疗决策,并制定适合特定患者及其医疗状况的最佳治疗方案。

2024-03-05