最新临床数据显示，AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症，uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示，这是针对亨廷顿症的首次临床试验，显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
2024-07-13
利用光遗传学恢复盲人视力，两位科学家获2024年沃尔夫医学奖
两位科学家因共同开创了一种新颖的视力恢复方法而获得沃尔夫奖，他们设计并应用光遗传技术使眼睛中存活的神经元具有光敏性，功能性地替代因损伤和遗传疾病而丧失的光感受器。
2024-07-05
抗炎抗衰，让神经再生，还保护认知，它都行！科学家从超65万个化合物中找到一个神奇小分子
基于转基因小鼠的实验表明，在接受TAC处理之后，包括大脑、心脏和骨骼肌在内的多种组织中，存在TERT蛋白过表达。
2024-08-14
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
吉利德HIV预防疗法第2项III期研究成功
这是lenacapavir告捷的第2项关键性III期试验，证明了该药物作为PrEP用于研究性预防艾滋病的卓越疗效。2024年6月，PURPOSE 1试验也因达到关键疗效终点而提前取消盲法。
2024-09-18
艾伯维24小时皮下输注疗法获FDA批准上市，治疗帕金森病
2024-10-19
礼来与HAYA达成合作，开发lncRNA靶向疗法，治疗肥胖和代谢疾病
目前，HAYA公司正在开发一种靶向lncRNA的候选药物，用于在组（包括肺、肾、肝和实体瘤微环境）中对纤维化疾病进行组织特异性治疗。
2024-09-07
Nature Biotechnology：突破mRNA翻译瓶颈：LEGO技术显著提升疫苗和蛋白质疗法的效能
本研究在更大的化学空间上探索了mRNA 5′和3′以及环状RNA化学修饰和拓扑结构改造，大幅提高了mRNA在细胞与小鼠体内的蛋白生产能力，为mRNA翻译起始机制及相关化学修饰设计提供了新见解。
2024-10-02
Mol Cell：识别出能预测肝癌患者对免疫疗法反应的特殊生物标志物
本文研究结果表明，通过促进STING/IFN通路，NBR1或能作为肝星状细胞中p62缺乏的合成易感性靶点，这或许就会增强机体CD8+ T细胞反应从而抑制肝细胞癌的进展。
2024-11-16
Nat Commun：揭示机体癌症干细胞扩散且对疗法耐受背后的分子机制
本文研究结果表明，在多种癌症中，旁分泌信号通路或许会被E2F-GCN5-RB轴所控制，而这或许有望作为一种清除机体癌症干细胞的潜在治疗性靶点。
2024-06-15