Stem Cell Reports：用于治疗尼曼匹克病的组合疗法
2014年5月25日讯 /生物谷BIOON/--通过研究从患者来源的诱导多能干细胞（iPS细胞）所生长出的神经和肝脏细胞，怀特黑德研究所研究人员已经确定了潜在的双管齐下的方法来治疗C型尼曼氏病(Niemann-Pick type C,NPC)，NP
Gastroenterology：高维生素D或可使女性克罗恩病风险减半
3月1日，《胃肠病学杂志》(Gastroenterology)发表了哈佛大学医学院研究人员的一项研究成果，血浆维生素D水平较高与女性克罗恩病(CD)风险降低一半有关。
Celgene签署$26亿协议获克罗恩病反义药物GED-0301
Celgene与Nogra制药签署26亿美元协议，获得处于后期临床开发的反义药物GED-0301，II期临床数据表明，该药有望变革克罗恩病的治疗。
默克脑病药物Kuvan IIIb期研究达主要终点
默克脑病药物Kuvan IIIb期SPARK研究达主要终点，该药是一种口服制剂，治疗由苯丙酮尿症（PKU）或四氢生物蝶呤（BH4）缺乏症引发的高苯丙氨酸血症（HPA）。
美国FDA撤销对葛兰素史克的糖尿病药物Avia的使用限制
Nature：克罗恩氏病的遗传原因
自噬基因ATG16L1中的Thr 300-to-Ala (T300A)多态性已被发现是克罗恩氏病（一种慢性肠道炎症，目前正成为工业化国家一个较大的健康问题）的一个显著的易感因子。
罗氏支付5.95亿美元获得Chiasma三期临床罕见病药物Octreolin
2013年2月19日讯 /生物谷BIOON/ -- 罗氏已获得Chiasma公司用于治疗肢端肥大症的三期临床药物Octreolin的全球商业权利，为此罗氏需支付6500万美元的预付款和5.3亿美元的里程碑付款，以获得这个药物的市场权利。 Octreolin是一种治疗肢端肥大症的口服疗法，或可取代不便利的注射疗法。
葛兰素史克向欧盟提交新型治疗糖尿病药物申请
英国制药巨头葛兰素史兰克公司礼拜四宣称，已经向欧盟药品局提交了关于其新型糖尿病治疗药物albiglutide的申请。 albiglutide是一种治疗2型糖尿病的药物，属于注射性胰高血糖素（GLP-1）的一种。 葛兰素史兰克称该药目前为止还没有在世界上任何一个国家和地区得到批准通过。 分析人士称虽然葛兰素史兰克公司的albiglutide是胰高血糖素类药物的后来者，但是它的潜力确相当大。
葛兰素史克儿童艾滋病药物加入药物专利共享联盟
葛兰素史克（GSK）公司将其用于儿童艾滋病药物放入药物专利联盟（MPP）计划，目的是为了是更多的平穷国家患者能够受益。 ViiV公司研发的阿巴卡韦用于儿童艾滋病患者。MPP称未来将把该阿巴卡韦向118个贫穷国家销售。ViiV健康医药公司是由GSK公司旗下控股的医药研发公司，这也是既吉利德公司（Gilead）之后第二家将产品放入新药物共享计划的公司。
马林克罗提交关于骨关节炎新药的补充新药申请
马林克罗制药公司——Nuvo研究公司在美国的合作伙伴，决定提交二氯酚酸粘稠溶液的补充新药申请注册审批，这种粘度较高的Pennsaid（双氯芬酸钠外用溶液）用于治疗膝盖的骨关节炎（OA）。 按照2009年间签订的协议，二氯酚酸粘稠溶液正在由Nuvo公司的持牌人——Covidien公司处理，它负责所有的经营、执行以及支付所有的开发活动。