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Science:科学家利用细胞重编程技术,成功构建出研究晚发性阿尔茨海默病的体外模型

皮肤细胞变身神经元:阿尔茨海默病晚期发病型研究的重大突破!

2024-08-13

韩欣欣/蔡春晖/邓玮等开发类器官新技术,从单细胞悬浮液培养出大小一致的卵巢癌类器官

该研究为开发量身定制的治疗策略开辟了一条有前景的道路,特别是在肿瘤研究领域,针对卵巢癌治疗的细微差别量身定制治疗策略。

2024-08-16

刘如谦报告更高效率的大片段基因整合技术——PASSIGE

对于这些疾病,不可能去开发数百种基因疗法来治疗,将整个基因或其中某些外显子整合到致病位点或基因组安全港位点,而不会产生DNA双链断裂(DSB),是一种更具潜力的治疗方式。

2024-05-21

《自然·医学》:表观遗传学药物又有“新星”!首创新药KAT6抑制剂用于乳腺癌初步疗效良好

KAT6抑制剂是针对表观遗传中的组蛋白乙酰化修饰进程,而它抑制的靶标则有两个,即KAT6A/6B,它们在乳腺癌中的扩增/过表达发生率可达10-15%,且能够直接调控雌激素受体α的表达水平(ERα)。

2024-06-06

Blood J:特殊遗传突变会减弱机体免疫细胞战斗力,导致病毒感染的风险上升

来自伦敦玛丽女王大学等机构的科学家们通过研究发现,携带特殊遗传突变的个体或机体清除病毒感染的能力会下降,这种遗传突变会导致免疫细胞表面的LGR6蛋白水平下降。

2024-05-19

中因科技发布AAV基因替代治疗遗传性失明的临床数据

结晶样视网膜变性(BCD)是由CYP4V2基因突变引起的一种特殊类型的常染色体隐性遗传视网膜色素变性。

2024-04-30

Sci Transl Med:mRNA技术有望帮助治疗人类罕见的肝脏遗传性疾病

罕见病通常是由患者机体DNA的错误所引起的,全球目前大约有3亿名患者会受到罕见病的影响,然而这些疾病中仅有不到5%的比例取得了批准的治疗方法。

2024-01-23

Neuron:科学家识别出人类多系统萎缩症的四种新型的遗传风险因素

本文研究结果强调了遗传决定因素在人类多系统萎缩症发病机制中所扮演的重要角色,同时该研究中的公开数据或许也为研究人类突触核蛋白病提供了宝贵的资源。

2024-05-16

Nature:科学家开发出有望揭示人类胰腺癌癌前病变的新型3D技术

来自约翰霍普金斯大学医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种3D基因组分析技术来识别胰腺中的胰腺上皮内瘤变,胰腺上皮内瘤变会导致最具侵袭性且致死性的胰腺癌。

2024-06-26

Nature Methods | 何爱彬/舒绍坤团队合作开发单细胞药物基因组靶点检测新技术解析表观耐药机制

scEpiChem提供了一个全面的高通量分析框架,捕捉了传统bulk分析无法实现的小分子药物反应的细胞异质性特征。

2024-07-20