Cell Rep：揭示一种特殊蛋白在癌症疗法中的双重角色
本文研究中，研究人员发现，肿瘤细胞中IRF1的表达会抑制宿主机体IFN-I和IRF1依赖性的抗肿瘤免疫力，从而促进癌细胞的免疫逃逸和肿瘤的生长。
2024-07-19
地中海贫血口服疗法III期研究成功
Mitapivat是一款first-in-class新型、口服丙酮酸激酶-R（PKR）激活剂，对野生型和突变型PKR均有激活作用，可以改善血红细胞的能量供应，提高血红细胞的健康水平。
2024-06-05
与知名投资机构成立xRNA疗法公司，成员来自Chinook
近几年来，IgA肾病领域已取得了多项积极进展，包括两款药物获批上市（Nefecon和伊普可泮）、atrasentan在III期研究中取得积极结果等。
2024-08-25
Reprod Sci：靶向性癌细胞疗法或能减缓子宫内膜癌的进展
本研究结果表明，Erbb2在PTEN突变小鼠的子宫内膜癌中扮演着癌基因的角色，这意味着，Erbb2靶向作用或能用作一种有效的治疗方法来治疗PTEN缺陷的子宫内膜癌，并减缓癌症的进展。
2024-09-01
JITC：靶向EphA3的CAR-T细胞疗法有望治疗胶质瘤
这种治疗胶质瘤的新方法可能会为患者提供一条潜在的生命线。研究表明，在实验室测试和动物模型中，靶向EphA3的CAR-T细胞都能有效地寻找并消灭胶质瘤细胞。
2024-09-27
NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌
这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者的长期结局，同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。
2024-10-14
潜在FIC亨廷顿病基因疗法延缓疾病进展80%，公司股价大涨76%
亨廷顿氏病是一种罕见的致命性神经退行性遗传疾病，会影响运动功能，导致行为症状和认知能力下降，从而导致青壮年的身体和智力全面衰退。
2024-07-20
Molecular Cancer | 迈向癌症治疗新纪元：CAR-M疗法的临床潜力
近年来，嵌合抗原受体（Chimeric Antigen Receptor, CAR）技术在癌症治疗领域取得了突破性进展，尤其是在血液肿瘤的治疗中。
2024-06-05
J Hepatol：科学家发现治疗人类脂肪性肝病的新型潜在疗法
本文研究结果强调了ACMSD抑制在增强肝脏中NAD+水平和促进基因组保护方面的益处，同时还揭示了其在MASLD/MASH疾病中的治疗潜力。
2024-10-17