Nature：短暂地清除人类诱导性多能干细胞的表观遗传记忆有望开发出更好的细胞疗法
诸如胚胎干细胞（ESC）和诱导性多能干细胞（iPS）之类的多能性干细胞是人体内的一种特殊细胞，可以变成任何其他类型的细胞。多能性干细胞具有巨大的医学潜力，目前利用多能性干细胞替代帕金森病等疾病中受损细
Adv Sci：科学家揭示由小细胞外囊泡所介导的特殊信号通路 有望帮助开发治疗人类肝细胞癌的新型疗法
来自中国香港大学等机构的科学家们通过研究揭示了肝癌患者机体所衍生的循环小细胞外囊泡所介导的促进肝癌发生转移的未被识别的特殊信号通路，这一研究发现或有望帮助科学家们开发治疗人类肝癌的潜在治疗性策略。
20余年无新药上市，礼来、再生元纷纷布局，内耳疗法和听力损失之战拉开帷幕
听力损失是医学上未满足需求的最大领域之一，影响着全球约 4.66 亿人。听力损失可以追溯到多种原因，包括噪音损害、遗传、顺铂等化疗药物的耳毒性以及正常的衰老过程。
开发下一代光遗传基因疗法，眼科初创公司获1亿美元A轮融资
目前，Ray Therapeutics 正在为一系列退行性视网膜疾病进行多项基因疗法的开发，重点是使用其突破性光遗传学技术来保护和恢复患者的视力。
再鼎超1.7亿美元引进的创新疗法拟纳入突破性治疗品种
今日（8月22日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，再鼎医药递交的repotrectinib胶囊拟被纳入突破性治疗品种，针对的适应症是：治疗既往接受过TRK TKI治疗失败的NTRK融合
PNAS：新型基因疗法或能通过减少钠离子水平来治疗人类慢性疼痛
来自纽约大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型的基因疗法，其能通过间接调节特殊的钠离子通道来帮助治疗人类慢性疼痛。
天工所开发AAV介导的碱基编辑疗法，改善视网膜色素变性小鼠表型，校正效率高达49%
“研究结果最终将为人体试验的剂量外推提供依据。此外，使用光感受器特异性启动子，例如 RHO，可以通过限制视杆细胞中 BE 的表达来增强治疗的安全性和功效。”
Nature：一种新方法或有望帮助开发治疗人类罕见疾病的RNA疗法
来自韩国科学技术院等机构的科学家们通过研究利用反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides)有望治疗一种名为共济失调毛细血管扩张等罕见人类疾病。
神秘投资机构加入，tRNA疗法明星公司完成1.09亿美元融资，推进临床试验
近日，由 Flagship Pioneering 支持的、致力于开发 tRNA 疗法的初创 Alltrna 宣布完成
国内首款帕金森病iPSC衍生细胞疗法获批临床（IND）
2023年8月3日，据CDE官网公示，武汉睿健医药科技有限公司（简称“睿健医药”）申报的“人源多巴胺能前体细胞注射液”（代号：NouvNeu001）获得