地中海贫血口服疗法III期研究成功
Mitapivat是一款first-in-class新型、口服丙酮酸激酶-R(PKR)激活剂,对野生型和突变型PKR均有激活作用,可以改善血红细胞的能量供应,提高血红细胞的健康水平。
2024-06-05
AAV基因疗法,成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中,Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型(AAV9)的基因疗法,通过脊髓注射,将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
NCB:实体肿瘤诱发两类系统性B细胞异常:揭示免疫治疗新挑战
该研究提示了肿瘤引发的系统性免疫异常存在显著异质性,凸显未来需要针对不同类型的B细胞和髓系细胞异常制定个性化诊疗方案。
2024-09-19
Cancer Res:KRAS抑制剂和维奈托克组合性疗法有望改善胰腺癌患者的治疗疗效!
本文研究结果为未来在临床试验中利用维奈托克和KRASG12D抑制剂组合性疗法对胰腺癌患者进行治疗提供了一定的基础和理论依据。
2024-10-18
Sci Adv:对特殊基因进行抑制或有望帮助开发克服癌细胞对化疗药物顺铂耐受的新型疗法
本文研究描述了癌细胞对顺铂耐药的特殊分子机制,考虑到NPEPPS能作为药物靶点的特征,其或许有望帮助改善癌症患者的治疗结局。
2024-12-26
Adv Sci:低剂量的大气压低温等离子体疗法或有望有效减缓机体肿瘤的生长
本文研究结果表明,更好地理解并充分利用大气压低温等离子体(CAP)的剂量-反应梯度效应或许能作为一种促进其临床应用的潜在策略,而并不仅仅是改善CAP的渗透功能。
2025-01-22
J Virol:一种此前未知的蛋白相互作用机制或有望帮助开发出更好的HIV疗法
这一研究发现或能为开发新型疗法铺平道路,APOBEC蛋白或许也能作为一种抵御HIV病毒的天然防御机制,从而也为抵御该病毒感染提供了新的思路。
2025-01-23