HGT：综述文章揭示腺相关病毒载体或会诱发先天性的免疫信号通路
这篇综述文章中，研究人员揭示了AAV载体或能开启多种可能性的冗余先天性免疫通路，从而就会导致产生过度的适应性免疫反应。
2024-07-12
MedComm：综述文章揭示机体先天性和适应性免疫系统之间相互作用背后的奥秘
这篇综述旨在增强研究人员对先天性免疫系统和适应性免疫系统之间复杂相互作用的理解，从而就为理解机体免疫系统的奥秘提供新的视角。
2024-10-22
浙大团队发现，高水平乳酸会将cGAS乳酸化，导致先天性免疫被抑制
张龙团队这项研究成果较全面的揭示了乳酸调节的乳酸化分子机制，并发现了高乳酸水平导致免疫抑制的原因，以及破解的办法。
2024-10-09
Circulation Res：科学家识别出能指示新生儿先天性心脏病的潜在产前生物标志物
在产前尽可能早地发现先天性心脏病患儿，不仅能给临床医生更多的时间来制定治疗计划，而且还能帮助减轻患儿的家庭负担，并能促使他们探索早期的治疗性策略。
2024-11-13
上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10
Cell Res：张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法，有效预防先天性心脏病
该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型，该模型会发展为早发性严重心肌病，并迅速演变为心脏功能不全，具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。
2024-02-16
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18