首个体内CRISPR基因编辑临床试验结果公布
Intellia和Regeneron联合宣布，两家公司开发的体内CRISPR-Cas9基因组编辑疗法NTLA-2001治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变(ATTR)I期临床研究获得积极中期数据。中期结果显示，第28天，0.1 mg/kg剂量组血清TTR蛋白水平较基线平均降低了52%，而0.3 mg/kg剂量组-血清TTR蛋白水平降低了87%。
Science：揭示脂肪组织驻留巨噬细胞产生PDGFcc控制体内脂肪储存，有望开发出治疗肥胖的免疫疗法
2021年7月8日讯/生物谷BIOON/---为了适应热量摄入的日常和季节性变化，后生动物已经进化出专门用于动态储存和释放能量的脂肪组织。这些脂肪组织的能量储存过多或受损，可导致肥胖、脂肪营养不良或恶病质，并损害机体的平衡。脂肪组织由储存脂肪的脂肪细胞、支持性基质细胞和免疫细胞组成。脂肪细胞在胚胎后期和出生后时期动态地积累或释放脂质。基质细胞包括组织巨噬细胞
诺奖得主公司带来首个证据：体内基因编辑疗法安全且有效
Intellia Therapeutics公司以及再生元公司在新英格兰医学杂志（NJEM）公布了由双方合作研发的体内基因编辑候选药物NTLA-2001的 1 期临床试验的中期数据，显示在遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样（ATTR ）变性伴多发性神经病（ATTRv-PN）患者中，单剂NTLA-2001能够将患者血清中的转甲状腺素蛋白水平（TT
Nat Commun：高脂肪饮食和生物钟扰乱改变脂肪细胞祖细胞的节律性增殖模式，负面影响体内的健康脂肪组织
2021年7月6日讯/生物谷BIOON/---在一项新的临床前研究中，来自美国德克萨斯大学休斯顿健康科学中心（UTHealth）的研究人员发现改变你的饮食习惯或改变你的生物钟（circadian clock）可以影响你整个生命周期的健康脂肪组织。相关研究结果近期发表在Nature Communications期刊上，论文标题为“Cellular and ph
罗切斯特大学医学中心：线粒体内蛋白OPA1在吸烟致线粒体功能障碍及COPD发病机制中的作用
慢性肺部疾病，如慢性阻塞性肺疾病(COPD)和特发性肺纤维化(IPF)与几种线粒体改变有关。香烟烟雾会改变线粒体的结构和功能。OPA1是线粒体内主要的GTPase，负责融合事件。在急性应激和有丝分裂过程中，OPA1经历了由长到短的蛋白水解。然而，OPA1亚型及其相关蛋白在CS诱导的有丝分裂和COPD中的确切作用尚不清楚。在COPD受试者中，短OPA1亚型主要
Genome Medicine新发现：培养皿中的癌细胞与人体内癌细胞存在巨大差异
癌症是目前死亡率最高的疾病之一，科学家们一直都在寻找治疗癌症的方法。近年来，免疫治疗技术得到飞速发展。癌症研究一般从实验室培养各种各样的细胞系开始，通过不同药物对这些细胞的杀伤效果，评估药物的疗效。这些细胞是科研人员通过不同的渠道获得，通过构建癌症模型进行癌症生物学和开发潜在的治疗方式，但是很少有人去验证这些细胞系是否正确。近期发表于
Science:一种古老的抗抑郁药可以帮助免疫系统对抗老鼠体内的肿瘤
science:An old antidepressant helps the immune system fight tumors in mice
中国科学家揭示新冠病毒与儿童体内微生物菌群关系
新冠病毒肆虐全球已有一年半的时间，随着人们对新冠病毒的深入了解，新冠病例的治愈康复率在不断提高，不过，其康复后的后遗症也应该受到重视。曾发表在 Nature 的一篇文献指出，多数COVID-19康复者面临着众多健康问题，新冠病毒不仅仅影响着呼吸道系统，还可能长期影响着神经系统、代谢系统、心血管系统、胃肠道系统、凝血调节、肌肉骨骼系统以及总体身体健康状况等。那
Nature：在体内对PCSK9基因进行碱基编辑可将猴子体内的坏胆固醇降低约60%
2021年5月23日讯/生物谷BIOON/---基因编辑技术，包括CRISPR-Cas核酸酶和CRISPR碱基编辑器，有可能永久性地修改患者体内的致病基因。在非人灵长类动物的靶器官中展示持久性的编辑是在临床试验中对患者进行体内基因编辑之前的关键一步。在一项新的研究中，来自美国Verve治疗公司和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出一种CRISPR基因
抑郁或关联体内炎症
英国一项最新研究显示，抑郁症患者体内与炎症相关的C反应蛋白水平普遍高于普通人，意味着抑郁或关联体内炎症水平。这或许可以为更有针对性地治疗抑郁症提供新思路。英国伦敦大学国王学院研究人员从英国生物医学库中提取近8.6万人的血样、基因数据和身心健康问卷，其中，将近31%的人患重度抑郁症。研究人员经分析、比较后发现，抑郁症患者血样中C反应蛋白