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KIT抑制剂Ayvakit(阿伐替尼)在美国提交申请:治疗惰性系统性肥大细胞增多(ISM)!

惰性SM占SM病例的绝大多数,此次申请标志着第一款治疗惰性SM的药物上市申请。基石药业授权获得Ayvakit在大中华区的开发与商业化权利。

2022-11-26

NEJM:迄今最严格临床试验,揭示致幻蘑菇治疗抑郁效果

这项2期双盲随机临床试验,赛洛西宾合成制剂单次给药(剂量分别为25mg、10mg、1mg作为对照)治疗成人难治性抑郁症患者,显示出安全性和抗抑郁症效果。

2022-11-09

“同类最佳”BTK抑制剂,「泽布替尼」治疗慢性淋巴细胞白血病适应在欧盟获批

此次获批基于两项全球3期ALPINE研究和SEQUOIA研究,其中ALPINE研究证实泽布替尼成为唯一在复发/难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)中头对头对比伊布替尼获得优效性的布鲁顿氏酪氨酸激酶(BT

2022-11-18

丙酮酸激酶缺乏(PKD)疾病修正疗法!欧盟批准首创口服PK变构激活剂Pyrukynd (mitapivat)!

3期临床试验显示,在接受/不接受常规输血的PKD患者中,mitapivat显著改善溶血和贫血,显著降低输血负担。

2022-11-16

Science子刊:曹雄/冯衍秋团队发现星形胶质细胞功能障碍导致抑郁患者的静息态功能连通性异常

该研究首次发现并阐述了星形胶质细胞功能障碍导致抑郁症中相关神经环路和rsFC异常;基因敲除小鼠和抑郁患者脑功能网络联合分析,可为抑郁症功能磁共振精准诊断和指导治疗提供科学依据。

2022-11-22

核酸药物: MicroRNA-212-5p是一种抗增殖的miRNA,可减轻低氧低氧/低氧所致的大鼠肺动脉高压

肺动脉高压(PH)是一种以肺血管阻力进行性增加、右心衰竭、最终导致患者死亡为特征的疾病。虽然病因复杂,但肺动脉高压的一个特征是伴随着肺动脉平滑肌细胞(PASMCs)过度增殖的异常血管壁重塑。

2022-08-29

PCSK9反义药物ION449治疗高胆固醇:将LDL-C显著降低62.3%!

阿斯利康于2015年从Ionis获得ION449(AZD8233)许可,该药每月皮下注射一次,旨在降低肝脏中PCSK9的生成。

2022-09-27

“超级妈妈全维支撑计划”温暖启航,全方位守护脊髓性肌萎缩(SMA)患者家庭

罕见病患者们自身的命运亟待关注,而这些默默承担、负重前行的“超级妈妈”们也同样值得被看见。

2022-11-07

抑郁新药!伏硫西汀:在重度抑郁&共病痴呆患者中,显著改善抑郁症状和认知功能!

vortioxetine(伏硫西汀)是一款全新多模式机制新药,已在中国上市,用于治疗成人抑郁症。

2022-10-25

上海科技大学李磊团队发现渐冻突变基因调节DNA损伤修复

肌萎缩侧索硬化症(ALS,也称为渐冻症)是一种快速进行性神经退行疾病,累及上下运动神经元。患者最初表现为肌肉无力、运动障碍,最后死于呼吸衰竭,目前尚无有效的治疗方法。

2022-11-03