NEJM：科学家进行首个人类临床试验利用CRISPR-Cas9基因魔剪来剔除编码甲状腺素运载蛋白淀粉样变性的基因
2021年6月30日 讯 /生物谷BIOON/ --转甲状腺素淀粉样变性（Transthyretin amyloidosis）又称为ATTR淀粉样变性，其是一种威胁患者生命的疾病，主要特点表现为错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）在组织中逐渐积累，主要表现为神经组织和心脏组织。NTLA-2001是一种体内进行基因编辑的治疗性制剂，其主要通过降低血清中TTR的浓
实体瘤CAR-T试验2例患者死亡，细胞疗法教父Carl June公司停止试验
据Endpoints News 报道，近期，细胞疗法公司Tmunity Therapeutics停止了其针对实体瘤的领先CAR-T疗法开发，原因是两例受试者死于某种形式的神经毒性。这一消息提示人们要更加谨慎对待CAR-T疗法在实体瘤中的应用。总部位于美国费城的Tmunity由Carl June博士和Oz Azam博士创立于2015年，
托法替尼治疗COVID-19住院患者3期临床试验达到主要终点
辉瑞与巴西圣保罗非营利性医疗保健机构以色列人阿尔伯特·爱因斯坦医院(Hospital Israelita Albert Einstein，HIAE)学术研究组织（ARO）联合宣布，来自STOP-COVID研究的阳性结果已发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。STOP-COVID（NCT04469114）是辉瑞与HIAE-ARO的一项研究合作，该医院是试验协
全人源IgG1单抗全球III期试验实现中国首例患者给药，用于治疗金黄色葡萄球菌引发的呼吸机相关性肺炎
深圳市海普瑞药业集团股份有限公司宣布，旗下控股子公司深圳市瑞迪生物医药有限公司，近日完成了全人源IgG1单抗tosatoxumab（AR-301）的全球III期临床试验中国首例患者给药。
我国21个新冠疫苗进入临床试验阶段
国家卫生健康委副主任曾益新介绍，根据我国科兴疫苗在智利和巴西进行的研究结果显示，我国新冠病毒疫苗具有良好的保护力。截至5月16日，智利全国接种科兴中维灭活疫苗约1325万剂次。研究结果表明，在第二剂接种14天后，预防有症状感染的有效率为65.3%，预防住院治疗的有效率为87%，预防进入重症监护病房有效率为90.3%，预防感染所致死亡有效率为86%，考虑到当地
人体胎儿：出生前粪便没有微生物检出
2021年5月14日讯/微生物定植是人体肠道的关键过程，微生物定植的顺序和时间决定了肠道微生物的组成，影响宿主后期的代谢和免疫。在人体中，肠道屏障功能和免疫的成熟都发生在出生前。与足月婴儿相比，胎儿肠肠道对大分子的渗透性较强，对抗原的耐受性较弱。母体IgG通过胎盘转移和胎儿肠道摄取使胎儿出生后肠道免疫反应初步形成。因此，母体宫内环境影响着胎儿长期的生命健康轨
Zynlonta治疗恶性淋巴瘤疗效显著，在中国已获批临床试验!
Zynlonta获批治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)，包括接受过干细胞移植和CAR-T细胞疗法治疗的患者。
ISME J：人体肠道微生物与肺癌患者密切相关
2021年5月27日讯/生物谷/BIOON/---近日，莱布尼茨天然产物研究和感染生物学研究所在ISME J杂志上发表了题为"Distinct composition and metabolic functions of human gut microbiota are associated with cachexia in lung cancer
Nat Med：首次在人体中证实光遗传学可以恢复失明患者的部分视力
2021年5月28日讯/生物谷BIOON/---自2000年代中期的早期以来，光遗传学凭借它用光激活神经元的潜力，成为恢复盲人患者视力的一项有希望的技术。近年来，至少有两家公司宣布开始进行临床试验，在人体中测试基于光遗传学的疗法，其中的一家公司最近宣布，因视网膜色素变性（retinitis pigmentosa）而失明或几乎失明的患者在治疗后可以检测到光和运
严格的临床试验旨在找出答案
science:Can diet and exercise lower your risk of dementia? Rigorous clinical trials aim to find out