最新临床数据显示，AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症，uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示，这是针对亨廷顿症的首次临床试验，显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
2024-07-13
潜在FIC亨廷顿病基因疗法延缓疾病进展80%，公司股价大涨76%
亨廷顿氏病是一种罕见的致命性神经退行性遗传疾病，会影响运动功能，导致行为症状和认知能力下降，从而导致青壮年的身体和智力全面衰退。
2024-07-20
Nat Cell Biol | 核糖体毒性介导亨廷顿疾病的发病机制
这些结果说明在亨廷顿疾病（HD）细胞中，通过调节翻译启动与延伸的平衡，可以潜在的减轻病理状态下核糖体碰撞和相关的应激反应，这为HD治疗提供了可能的干预途径。
2024-06-19
JAMA Neurol：常用的心脏病药物或能减缓亨廷顿氏症患者的疾病进展
本文研究结果表明，使用β阻滞剂或与preHD组患者机体的迟发性运动发作有关，同时还会降低mmHD组患者疾病的恶化率。
2024-12-19
Science Advance：TRIM37是一种灵长类动物特有的亨廷顿蛋白E3连接酶，与亨廷顿病的纹状体变性有关
本研究工作确立了非人类灵长类动物是HD研究的宝贵动物资源。虽然啮齿动物模型极大地扩展了对HD发病机制的理解，但固有的物种差异使它们无法解决与选择性神经退行性变相关的特定问题。
2024-05-28
Advanced Science：李晓江团队开发治疗亨廷顿舞蹈症的新方法
该研究成功构建了一种Mini-intrabody策略，可以把突变亨廷顿蛋白带入溶酶体进行降解而减少毒性，从而亨廷顿舞蹈症（HD）的治疗提供一种新的方案。
2023-09-20
Nature：科学家阐明人类亨廷顿氏症发生的生物性诱因 有望帮助开发新型靶向性疗法
来自加州大学河滨分校等机构的科学家们通过研究首次发现他们能减缓果蝇和蠕虫疾病的进展，这或许就为开发治疗人类亨廷顿氏症的新型疗法打开了一扇大门。
2023-11-20
Nature子刊：揭示诱发人类亨廷顿氏症的亨廷顿蛋白的特殊结构
来自蒙彼利埃大学等机构的科学家们通过研究揭示了导致人类亨廷顿氏症的致病蛋白的结构，亨廷顿氏症的主要特征是机体运动和认知功能的进行性障碍或紊乱。相关研究结果或有望帮助科学家们更好地理解该疾病发生的机制，
2023-05-06