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Advanced Science:李晓江团队开发治疗舞蹈症的新方法

该研究成功构建了一种Mini-intrabody策略,可以把突变亨廷顿蛋白带入溶酶体进行降解而减少毒性,从而亨廷顿舞蹈症(HD)的治疗提供一种新的方案。

2023-09-20

BBI:高纤维饮食或能减缓人类氏症的临床发病

来自墨尔本大学等机构的科学家们通过研究发现,膳食纤维或能减缓亨廷顿氏症的发作。

2024-02-19

跨界调控:植物叶绿体蛋白,治疗症等蛋白质的新希望

这些发现为开发基于植物的合成蛋白用于疾病治疗开辟了新途径,这些蛋白或可用于治疗人类的polyQ扩增相关的蛋白病。

2023-10-07

Nature:科学家阐明人类氏症发生的生物性诱因 有望帮助开发新型靶向性疗法

来自加州大学河滨分校等机构的科学家们通过研究首次发现他们能减缓果蝇和蠕虫疾病的进展,这或许就为开发治疗人类亨廷顿氏症的新型疗法打开了一扇大门。

2023-11-20

Nature子刊:揭示诱发人类氏症的蛋白的特殊结构

来自蒙彼利埃大学等机构的科学家们通过研究揭示了导致人类亨廷顿氏症的致病蛋白的结构,亨廷顿氏症的主要特征是机体运动和认知功能的进行性障碍或紊乱。相关研究结果或有望帮助科学家们更好地理解该疾病发生的机制,

2023-05-06

J Neurosci:科学家在人类氏症中发现了新型改变的神经回路

来自巴塞罗那大学等机构的科学家们通过研究在小鼠模型的其它神经回路中识别出了新的改变,其或能用来研究明显改变患者生活质量的病理学特征。

2023-06-13

舞蹈病新药!Austedo(氘代丁苯那嗪)3年长期治疗数据:有效,安全且耐受性良好!

梯瓦是氘代领域的开路先锋,Austedo(安泰坦)是全球首个获批的氘代药物,已在中国获批上市。

2022-10-27

Science:出生后对神经回路缺陷进行较早的干预竟可延缓发生

鉴于认识到在表达mHTT的胚胎中观察到的变化影响到由神经元活动调控的过程,研究人员在一项新的研究中,假设这些变化应该伴随着皮层回路生理学的变化。

2022-09-27

JCI Insight:科学家有望开发出一种治疗人类氏症的新型疗法

本文研究结果或有望帮助研究人员开发创新性的策略来治疗人类亨廷顿疾病,同时还不会改变亨廷顿蛋白在维持机体健康上的关键功能。

2022-09-13

症AAV疗法出现严重副作用,基因治疗明星公司已暂停给药,股价下跌超30%

荷兰基因治疗上市公司 uniQure(NASDAQ:QURE)公布了其第二季度的财务业绩报告。

2022-08-13