基因编辑技术治疗镰状细胞病临床结果：症状改善
作者发现，Cas9对镰状细胞病患者的自体造血干细胞的HBG1和HBG2启动子负调控区的破坏，可诱导红细胞胎儿血红蛋白，并部分纠正镰状细胞病。
《自然评论·临床肿瘤学》：一文盘点肝癌免疫治疗生物标志物进展，更精准免疫治疗的希望就在这里了
近日在《自然评论·临床肿瘤学》上，美国国立癌症研究所（NCI）等知名机构的专家们就共同撰文，深度盘点了过去5年来HCC免疫治疗生物标志物的探索进展及相关临床研究情况[1]
Nat Med：新研究确定了有效的CAR-T细胞在白血病儿童体内持久存在的基因特征
在一项新的研究中，来自英国伦敦大学学院、大奥蒙德街医院和惠康桑格研究所的研究人员发现了一些新的见解，解释了为什么一些儿童在接受治疗白血病的前沿CAR T细胞疗法后，缓解期比其他儿童更长。他们结合了新型
《自然·医学》：MDMA-AT辅助治疗PTSD的3期临床数据发布，超7成受试者摆脱PTSD
创伤后应激障碍（PTSD）是一种严重的神经精神疾病，通常由严重的创伤性事件（如战争、性侵犯、严重伤害、自然灾害、虐待或其他具有威胁性的事件）触发。患者可能会出现反复性回忆、避免行为、愤怒、恐惧等负面情
帕金森病临床治疗新突破：靶向脑肠轴
近日，来自浙大附属第一医院的章京团队发表在CNS Neuroscience & Therapeutics上的一篇论文中，阐述了一种新的潜在的PD治疗方法。他们通过一种靶向脑肠轴的抗AD药物&m
Mol Ther：临床前研究表明 新型mRNA疫苗或有望帮助预防并减少莱姆病病例
来自宾夕法尼亚大学等机构的科学家们通过研究开发出了一种实验性的mRNA疫苗，其在临床前动模型中或能提供抵御伯氏疏螺旋体（Borrelia burgdorferi）引起感染的保护能力。
JAMA双重磅：基于眼动追踪的自闭症诊断工具与金标准表现一致，已获美国FDA授权用于临床诊断
自闭症谱系障碍（ASD）在全世界的平均发病率已经达到1%，患者的疾病严重程度和需求各不相同，部分可以独立生活，部分则因严重残疾需要终身护理和支持。尽管很多患者在儿童时期早期即表现出一些症状，但诊断往往
研究揭示多原发肺癌肿瘤微环境细胞组成及空间结构特征
近日，中国科学院大连化学物理研究所分离分析化学重点实验室生物分子功能与机制研究组研究员朴海龙团队与辽宁省肿瘤医院胸外科教授刘宏旭团队合作，整合利用单细胞转录组及空间转录组技术，运用生物信息学及机器学习
百吉生物获批启动TCR细胞疗法 I 期临床试验
2023年9月9日，Biosyngen Pte Ltd （以下简称“Biosyngen”百吉生物）宣布美国 FDA 已批准 I/II 期临床研究新药 (IND) 申请BRL03
研究团队联合发布国内首个体内CRISPR临床试验结果
这些初步临床结果表明，HELP可能是限制人类角膜中HSV-1复制的有效策略，且无明显的CRISPR相关副作用，具有可接受的安全性。该疗法在未来还有望将治疗范围扩大到较轻的单纯疱疹病毒性角膜炎（HSK）