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《柳叶刀》:复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据,成功恢复患者听力

这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示,AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法,具有良好的安全性和有效性。

2024-01-26

3期临床失败,卢冠达创立的合成生物明星公司Synlogic裁员90%,停止运行

3期临床试验受挫,Synlogic 宣布停止运营并裁员90%,受此消息影响,Synlogic 股价腰斩,目前市值仅剩1600万美元。

2024-02-14

Nature子刊:AAV基因治疗遗传性心脏病,即将开展临床试验

在取得了令人鼓舞的临床前研究进展后,下一步就是研究这种基因治疗方法在携带PKP2基因突变的心律失常性心肌病(ACM)患者中的临床治疗潜力。

2023-12-20

基因编辑技术治疗镰状细胞病临床结果:症状改善

作者发现,Cas9对镰状细胞病患者的自体造血干细胞的HBG1和HBG2启动子负调控区的破坏,可诱导红细胞胎儿血红蛋白,并部分纠正镰状细胞病。

2023-09-11

ESMO 2023 | 优赫得在II期临床试验DESTINY-PanTumor02 中显示出对多种HER2表达晚期实体瘤患者具有临床意义的生存获益

优赫得(通用名:德曲妥珠单抗)在既往接受过治疗的HER2表达晚期泛瘤种患者中展现出具有临床意义持续应答,继而带来具有临床意义的生存获益。

2023-10-26

艾棣维欣RSV疫苗II期临床取得积极进展

安全性数据显示,不同剂量的ADV110疫苗均具有良好的安全性和耐受性,所有组在试验中均没有SAE发生,TRAE的发生率没有随疫苗剂量或频率的增加而升高。

2023-11-02

世界首个CRISPR基因编辑治疗艾滋病的临床试验数据发布

除了基于CRISPR的艾滋病疗法之外,该公司的研发管线还包括使用CRISPR技术清除乙肝病毒(HBV)、单纯疱疹病毒(HSV)、乳头多瘤空泡病毒(JCV)。

2023-10-30

帕金森病临床治疗新突破:靶向脑肠轴

近日,来自浙大附属第一医院的章京团队发表在CNS Neuroscience & Therapeutics上的一篇论文中,阐述了一种新的潜在的PD治疗方法。他们通过一种靶向脑肠轴的抗AD药物&m

2023-09-07

全球首款:第一三共B7H3 ADC启动III期临床实验

I-DXd是首款进入III期阶段的B7H3 ADC,研究结果显示21例晚期SCLC患者经过治疗后,确认的ORR为52.4%,中位缓解持续时间(mDOR)为5.9个月。

2024-01-18

Cancer Cell:肿瘤和无循环 DNA 甲基化可识别临床相关的小细胞肺癌亚型

近段时间,来自美国德克萨斯州休斯顿德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心胸部/头颈部内科肿瘤学系的Simon Heeke教授及团队使用基因表达数据和DNA甲基化的方法旨在证明SCLC 表型在疾病进展过程。

2024-01-30