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ASO新药治疗遗传水肿多项III期研究积极,即将申报上市

HAE是一种危及生命的罕见遗传性疾病,会导致包括手、脚、生殖器、胃、面部/喉咙等身体各个部位发生严重肿胀的反复发作。

2024-06-06

Nature Communications:嵌合抗原受体靶向致病CD8+组织驻留T细胞治疗小鼠自身免疫胆管炎

CD8 + Trm细胞是一种特殊的亚群,主要存在于非淋巴组织中,作为第一道防线,并在病原体再次攻击时迅速作出反应。

2024-04-12

Nature子刊:优化碱基编辑,治疗脊髓肌萎缩症

所有这些实验结果表明,碱基编辑介导的对SMN2基因的外显子7的C6T的精准编辑,能够显著增加功能性SMN蛋白水平,从而为治疗SMA提供了一种新的治疗策略。

2023-12-11

Nat Commun | 对抗溃疡结肠炎:EFHD2的潜在治疗角色

该研究发现加深了对EFHD2作为膜受体运输的关键调节因子的理解,为死亡受体信号和自身炎症疾病提供了见解。

2024-02-16

中因科技发布AAV基因替代治疗遗传失明的临床数据

结晶样视网膜变性(BCD)是由CYP4V2基因突变引起的一种特殊类型的常染色体隐性遗传视网膜色素变性。

2024-04-30

Clin Cancer Res:派姆单抗维持疗法或有望治疗人类侵袭乳腺癌

本文研究结果表明,派姆单抗单药治疗或能让患者产生持久的疗法反应,具有较高基线T细胞克隆性的患者在使用派姆单抗后会出现疾病持久的控制效应。

2024-04-27

Oncoscience:社论文章揭示开发治疗人类转移肿瘤新型疗法的曲折之路

免疫疗法或许会在某些非小细胞肺癌、黑色素瘤和头颈鳞状细胞癌(NHSCC)患者中引起疾病的超级进展,非小细胞肺癌患者机体中的肿瘤往往含有METex14和MDM2的扩增形式。

2024-03-09

Cell Stem Cell:人类淋巴瘤类器官,推进滤泡淋巴瘤精准治疗

该研究开发的患者来源的淋巴瘤类器官(PDLO)为推进滤泡性淋巴瘤(FL)精准医疗提供了坚实的平台,包括患者特异性建模、高通量筛查、TME特征识别和治疗反应评估。

2024-02-27

Nat Biotechnol:我国科学家将溶瘤病毒疗法和过继T细胞疗法相结合,有望更有效治疗肿瘤

溶瘤病毒疗法涉及使用一种或多种病毒,选择性地感染和杀死肿瘤细胞,同时刺激免疫系统攻击相同的肿瘤。过继性T细胞疗法是一种抗癌技术,涉及使用经过基因改造的T细胞来识别和攻击肿瘤细胞。

2024-02-18