PLoS ONE：基因治疗卵巢癌
2012年9月25日 电 /生物谷BIOON/ --近日，一项最新研究通过研究卵巢癌细胞的基因构成揭示了为什么有些女性患者生存时间比别人要长。犹太总医院和蒙特利尔大学医院研究中心研究所领导的一个多学科研究发现研究卵巢癌肿瘤基因模式可以帮助区分卵巢癌患者初次手术后生存时间的长度。这项研究结果发表在PLoS ONE期刊上。
首个基因治疗药物Glybera获欧盟委员会批准
2012年11月3日讯 /生物谷BIOON/ --欧盟委员会（EC）已批准了西方世界首个基因治疗药物Glybera，该药来自一个很小的荷兰生物技术公司uniQure，标志着修复基因缺陷的新颖医疗技术的一个里程碑。
Glybera与基因治疗解读
近日，欧盟委员会（EC）已批准了西方世界首个基因治疗药物Glybera，该药来自一个荷兰生物技术公司uniQure，标志着修复基因缺陷的新颖医疗技术的一个里程碑。欧盟最终批准了Glybera，该药将成为基因治疗领域的重大推动力。与此同时，围绕此事件，生物谷编辑内部就基因治疗相关问题做了探讨。以下是编辑内部分享讨论初稿。
PNAS：靶向亨廷顿氏病突变基因治疗患者
2012年11月7日 讯 /生物谷BIOON/ --亨廷顿氏病是一种遗传性神经退行性疾病，能导致不协调的肢体动作和认知能力下降。在最近发表在PNAS杂志上的一项研究中，西班牙研究人员成功地减少了亨廷顿氏病突变基因的染色体表达，抑制了亨廷顿氏病的发展。 研究人员表示成年人特别需要亨廷顿蛋白，亨廷顿蛋白位于人体不同组织，能确保神经元的发育和生存。突变基因导致亨廷顿蛋白以异常形式存在。
PNAS：基因治疗头颈癌患者
2012年11月7日 讯 /生物谷BIOON/ --据科学家在美国国立牙科和颅面研究所（NIDCR）、美国国立卫生研究院完成的一项最新研究证实基因治疗可以安全地在人唾液腺中开展。 这一发现来自于在人类唾液腺中开展基因治疗的一期临床研究。研究结果发表在本周的PNAS杂志上，研究表明转基因水通道蛋白1具有巨大的潜力能帮助头颈部癌症幸存者克服慢性口干。
PLoS ONE:缺氧调节的溶瘤腺病毒基因治疗
6月15日，PLoS ONE在线报道了缺氧调节溶瘤腺病毒治疗肿瘤的研究进展。缺氧是一个微环境因素，有助于肿瘤细胞的侵袭，进展和转移。缺氧肿瘤细胞往往会比常氧肿瘤细胞表现出更大的放化疗抵抗能力。这表明人类需要新型抗癌疗法有效地消除缺氧肿瘤细胞。 以往研究发明了肿瘤特异的复制性溶瘤腺病毒（OBP-301：Telomelysin）。其中，人端粒酶逆转录酶（hTERT）启动子驱动病毒E1的表达。
STM：干细胞基因治疗结合治疗脊髓性肌萎缩
因为一种遗传缺失导致脊髓运动神经元渐进性破坏，大多数的脊髓性肌萎缩（SMA）的患儿永远都不能够跳绳、捉迷藏或甚至是行走。通过纠正患者干细胞中的这一突变，意大利的科学家们在一种小鼠模型中成功地控制住了疾病的进展。研究结果发表在《科学转化医学》（Science Translational Medicine）杂志上，表明SMA患者或有一天能够作为供体提供神经元移植物，用之来治疗自身的疾病。
:新型Nullbasic基因治疗以毒攻毒对抗HIV病毒
2013年1月16日讯 /生物谷BIOON/--根据最新的联合国的统计，全世界HIV阳性患者在2011年上升到3400万。艾滋病人主要集中在低收入和中等收入国家。 澳大利亚科学家近日称他们发现了让HIV自相残杀来终止艾滋病进程的方法，在治疗艾滋病方面是一个突飞猛进的进展。 昆士兰医学研究中心教授David Harrich称他们能够改造HIV病毒，用改造的HIV病毒抑制正常HIV病毒的扩增。
：视网膜疾病的基因治疗
【综述】 失明，尽管不是一种会威胁生命的疾病，但会削弱一个人的能力并且几乎不存在治愈的方法。眼部疾病的基因疗法将会深刻影响遗传性视网膜疾病患者的生活质量。正因如此，这个领域吸引了大量的研究去开发相应的疗法。有几个因素使得眼睛成为基因替换疗法的理想器官，包括易接近性、免疫豁免、体积小、组织分区和天然的对侧对照。
癌症“终结者”：免疫基因治疗
【生物谷-BIOONNEWS 编者按】近年，转化医学中心在各地纷纷兴起。试图在基础研究与临床医疗之间建立更直接联系的转化医学热度持续上升。试图这样做的人很多，已成功的不多。多年来，重点研究肿瘤免疫基因治疗的谭晓华主任相信免疫基因治疗将会成为肿瘤的“终结者”。在8月12日，2011细胞治疗技术研讨会上，他就mRNA修饰的树突状细胞瘤苗分享了其从基础到临床的宝贵经验。