Mol Cancer：全基因组CRISPR筛选鉴定酪氨酸蛋白硫转移酶-2作为增强抗pd1功效的靶标
本研究证明了TPST2调节癌细胞对免疫检查点疗法的反应性，并确定TPST2作为增强抗pd1疗效的治疗靶点。该数据表明TPST2在癌症免疫中的新作用，并为基于ICT的联合治疗提供了额外的策略。
Genes & Cancer：揭示泛素特异性蛋白酶1在人类尤文肉瘤发生过程中的关键作用
本文研究结果揭示了USP1在尤文肉瘤发生过程中所扮演的关键角色，其能通过不同的机制来调节尤文肉瘤的生长和化疗敏感性。
Nature：在大肠中发现降解胰蛋白酶的肠道细菌
在一项新的研究中，来自日本理化学研究所的研究人员发现了一种能分解人类和小鼠的大肠中的一种关键消化酶的微生物。这一发现最终可能开发出新的益生菌，以便帮助那些在大肠里有太多这种酶的人恢复平衡。
Redox Biology: 多组学分析显示几丁质酶-3样蛋白1是少肌症和肝癌之间的关键介质
肝癌是世界上第六大最常见的癌症，也是癌症相关死亡的第四大原因。其中，约90%为肝细胞癌。据估计，中国约占新诊断肝癌的55%，占肝癌相关死亡的45%。
α1-抗胰蛋白酶拮抗血红素诱导的内皮细胞炎症激活、自噬功能障碍和死亡
血管内皮细胞中的游离血红素毒性在包括镰状细胞病在内的溶血性疾病的发病机制中起着至关重要的作用。目前的研究表明，人α1-抗胰蛋白酶(A1AT)是一种对血红素具有高亲和力的丝氨酸蛋白酶抑制剂，可以拯救游离血红素引起的内皮细胞(EC)损伤。A1AT通过一种不同于人血清白蛋白和血凝素(两种典型的血红素结合蛋白)的途径来保护内皮免受游离血红素的毒性。A1AT抑制血红素
Mol Ther：腺嘌呤碱基编辑有望治疗α-1-抗胰蛋白酶缺乏症
2021年7月15日讯/生物谷BIOON/---单基因疾病α-1-抗胰蛋白酶缺乏症（Alpha-1 antitrypsin deficiency, AATD）是一种常见的遗传性疾病，会影响肝脏和肺部。一项新的研究显示一种新的基因编辑形式能够有效地校正AATD患者细胞中的突变。这种称为腺嘌呤碱基编辑的新方法与包括CRISPR在内的其他编辑形式不同，因为碱基编辑
Nat Commun：膜型基质金属蛋白酶1或能促进LDL受体脱落并加速动脉粥样硬化的发生
2021年4月10日 讯 /生物谷BIOON/ --动脉粥样硬化性心血管疾病是西方社会人群发病和死亡的主要原因之一，血浆中低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的水平与机体患动脉粥样硬化的风险呈正相关关系，LDL受体（LDLR）能介导LDL的摄取且在清除血浆中LDL-C上扮演着关键角色。当结合LDL后，LDLR能通过网格蛋白小窝（clathrin-coated p
研究人员发现新型抗胰蛋白酶抗体治疗肥大细胞介导的严重哮喘
2019年10月3日，来自美国基因泰克公司(Genentech， Inc.)Tangsheng Yi、Robert A. Lazarus和Joseph R. Arron团队在Cell杂志上发表了题为An Allosteric Anti-tryptase Antibody for the Treatment of Mast Cell-Mediated Severe Asthma的长文。研
治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症！杰特贝林Zemaira(α1蛋白酶抑制剂[人])大瓶装获美国FDA批准！
2019年04月26日/生物谷BIOON/--血浆蛋白生物制剂领域的全球领导者杰特贝林（CSL Behring）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经批准了Zemaira®[α1蛋白酶抑制剂[人]]的4克和5克小瓶装，治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。该批准对AATD社区很重要，因为Zemaira此前仅有1克小瓶装。4克和5克包装将减少重构所需的小瓶数量，从而通过节省患者时间和
两项研究表明利用CRISPR-Cas9基因组编辑有望治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症
2018年7月5日/生物谷BIOON/---在两项开创性的概念验证研究中，两个研究团队利用CRISPR-Cas9基因组编辑技术校正导致α-1抗胰蛋白酶（alpha-1 antitrypsin, AAT）缺乏症的基因突变，成功地在α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）模式小鼠的肝脏中进行靶向基因校正，将低水平的正常AAT恢复到正常水平。图片来自iStock/Meletios Verras。在第一项研究中