齐念民：干细胞药证申报临床前及临床试验中的制备过程工程
齐念民，上海交通大学教授，
Stem Cell Culture Bioprocess Engineering for IND/NDA Filings
—— 目标：建立具过程标准的“工程可描述化、数学可定义化、工程参数可控
化、高质、高效”体外干细胞产业化制备过程，提高干细胞药证报批的过程评价水平。
张桂荣：细胞治疗实验室创新管理模式探索与实践
张桂荣，现担任辽宁省肿瘤医院生物治疗研究中心主任，辽宁省肿瘤分子靶标重点实验室主任，辽宁省肿瘤医院中心实验室副主任。
标准操作流程（SOP）的建立
鉴于细胞治疗实验室生产全过程，与药品生产质量管理规范（GMP）没有本质上的区别，借鉴GMP多年、成型的管理经验与模式，结合细胞治疗实验室自身的特点，建立适合开展体细胞免疫治疗技术的SOP是非常必要的。无菌操作培训→规范化操作演练→SOP建立与执行→监督管理措施到位→全程质量控制→增强社会效益。
规模化生产的系列措施
随着临床治疗刚性需求的增长，细胞培养的工作量不断增加，细胞培养师及工作面积趋于紧张，优化实验流程→发明、创新器材（专利技术）→解放生产力→建立弹性工作制（减少设备与实验室面积占用）→提高经济效益。
信息化管理
将现代信息技术与细胞生产先进的管理理念相融合，转变传统管理方式和生产方式，实现细胞生产的全程质量控制，增强科室的核心竞争力。
科室文化的建立
众所周知文化管理是人本管理的最高层次，是一种“以人为本”的管理模式。通过征集科训→开展丰富多彩的活动→实施健康宣传教育，实现文化管理的导向作用、激励作用、凝集作用、塑造作用和辐射作用。以上作用的实现，形成了良好的科室品牌效应，促进社会效益和经济效益不断攀升的背后科室文化功不可没。
管理的成长阶梯
强制管理→制度管理→文化管理→无为而治。
君闲臣忙国必治，君忙臣闲国必乱。
君无为，而臣有为也。
展望与未来。
虽然细胞治疗行业目前国家没有出台具体的管理措施，但借鉴相关行业标准，我们认为通过行业自律，行业共同努力，细胞治疗质量管理规范与细胞治疗实验室质量管理规范应尽早出台，使我国细胞治疗事业朝着制度化、规范化、标准化乃至法制化的方向发展。
高峰：浓缩灌流培养方法在细胞培养工艺中的应用案例和应用中的初步成本分析
随着新技术的开发和应用，浓缩灌流培养技术（Concentrated Perfusion)在哺乳动物细胞培养生产中日渐成熟。作为国内第一家CMO公司，我们应用Refine Technology的ATF系统，对生物类似抗体药的工艺进行改造，应用一次性生物反应器和浓缩系统，开发了新的浓缩灌流工艺，细胞密度达到160X10E6/ml，抗体蛋白产量达到20g/L。
生物类似药物未来市场竞争激烈，而生产产量的提升意味着产品成本的降低。对于浓缩灌流培养技术对产品生产成本的影响，我们进行了初步的估算和分析。这项技术在抗体类药物大规模生产，尤其是生物类似药物大规模生产应用方面将具有广阔前景。
杨代常：水稻胚乳细胞生物反应器的研究与应用
为了满足日益增长的重组药用蛋白质的市场需求，DNA重组技术已在许多宿主中得到应用。植物种子是经济重组药物生产的一种具有吸引力的生物反应器。
现在我们研发出了一种基于水稻种子的、具有成本效益的重组蛋白质生产平台。水稻胚乳细胞表达技术平台由重组蛋白质高效表达技术和下游加工工艺等两部分关键技术组成，采用了水稻胚乳细胞特异性表达、在蛋白体中定向储存和目的基因密码子优化等技术。
目前已成功表达各种重组蛋白如人乳铁蛋白(80KD)，人血清白蛋白(65KD)，人抗胰蛋白酶(55KD)和人碱性成纤维细胞生长因子(17kD)。融合技术也在水稻种子平台中被成功用来高效表达小分子多肽，如人胰岛素样生长因子（7kD）。所有表达的融合或非融合的蛋白质都已被证明了体内和体外的生物活性。此外，重组蛋白质的下游工艺，例如纯度在99%以上的人血清白蛋白在这个平台上可以很容易地开发和按比例放大。
通常，OsrHSA（植物源重组人血清白蛋白）可以作为无血清培养基添加物用于细胞培养当中，特别是用于培养干细胞，培养杂交瘤以产生单克隆抗体以及生产疫苗，或用作细胞冷冻保护剂。目前的数据表明，领先的重组蛋白质生产平台，具有表达量高、成本低、遗传稳定性良好、工艺简单、规模化容易和绿色环保的特点。
王君：临床应用规模的干细胞培养方案
颇尔过滤器（北京）有限公司产品的成果展示，PALL规模化细胞生产工作站可从接种、增殖、收获、滤过等方面对细胞生产提供全面支撑。
胡以平：肝脏疾病细胞治疗研究的进展
胡以平，理学博士，教授，博士生导师。第二军医大学细胞生物学教研室主任、干细胞与医学研究中心主任和转基因动物研究室主任。
已有不少关于肝脏疾病细胞治疗有效性的证据，这确实给终末期肝病患者带来了希望。然而，肝脏疾病细胞治疗要作为一种治疗方法而进入临床，需要研究的问题则有很多。
在这其中，治疗用细胞的来源就是一个具有瓶颈效应的限制因素。近年中，诱导型肝干细胞的研究有了很大进展，这似乎为肝脏疾病细胞治疗的细胞来源提供一个新的可能。
因为已经知道，通过这种人工方法所产生的诱导型肝干细胞在体外可以大量扩增，并具有产生成熟肝细胞和胆管上皮细胞的双向分化潜能。而且，在肝脏损伤的小鼠模型中，也证实这种细胞具有参与损伤肝脏修复的功能。然而，在这些研究中也显示了一些需要进一步研究的问题。
康九红：Pwp1对小鼠ES细胞分化潜能的影响及机制研究
康九红，现任同济大学学术委员会委员、生物学学科专业委员会主任、生命科学与技术学院党总支书记、特聘教授、博士生导师。
Lif/Stat3 依赖的信号通路在小鼠胚胎干细胞的干性维持和分化潜能中发挥着重要的作用，然而，它上游的调控机制目前仍不十分明确。我们发现，WD-40 蛋白家族成员Pwp1，对小鼠胚胎干细胞由多能性状态转变成分化状态是必须的。
虽然Pwp1 的下调并不影响小鼠胚胎干细胞的细胞增殖以及凋亡。但是，胚胎干细胞的分化受到了显著的影响，体内和体外实验证实Pwp1 下调强烈抑制了小鼠胚胎干细胞的分化。进一步我们发现，Pwp1 的功能与H4K20me3 密切相关， Pwp1 和H4K20me3 能结合在干性基因Stat3 的上游。
下调Pwp1 降低了H4K20me3 在Stat3 上游的结合，从而促进了Stat3 的表达，进而抑制了小鼠胚胎干细胞的分化。同时，通过ChIP-SEQ 实验，我们也发现Pwp1 和H4K20me3 的确在基因组中具有共同的结合位点。总之，我们发现Pwp1 在小鼠胚胎干细胞的分化潜能维持中具有重要的作用。
朱剑虹：细胞治疗和细胞器置换技术用于神经系统疾病和损伤的预防和治疗
The current cell therapy aims at restoring neural regeneration and replacement of lost neural cells within the appropriate time window in traumatic brain injury patients. Furthermore, neurorepair attempts to restore retinal neuron axonal function in the optic nerve injury in those patients with significant visional impairment.
Mitochondria – bacteria sized cellular organelles residing in most of our cells-- convert fuel from food into the body's most biologically useful form of energy or ATP. Only in the past few years, with advances in cellular and molecular biology, have we appreciated the complexity of genetic mechanisms and cl inical presentations in mitochondrial disorders. For example, large numbers of mitochondria DNA (mtDNA) deletions in brain and muscle, become fatal or in young adulthood with epilepsy, while a maternally inherited point mutation in patients with Leber's hereditary optic neuropathy, a cause of blindness in young adults. Mutated mtDNAs may also have roles in the progressive symptoms of late-onset neurodegenerative diseases, such as Parkinson's and Alzheimer's diseases.
Currently, these diseases are refractory or incurable; however, nuclear genome transfer between patients' and healthy eggs to replace mutant mtDNAs holds promises. Considering that a polar body contains few mitochondria and shares the same genomic material as an oocyte, we perform polar body transfer to prevent the transmission of mtDNA variants.
We compare the effects of different types of germline genome transfer, including spindle-chromosome transfer, pronuclear transfer, and polar body transfer, in mice. Genetic analysis confirms that the F1 generation from polar body transfer possesses m i n i m a l d o n o r m t D N A c a r r y o v e r . M o r e o v e r , t h e m t D N A g e n o t y p e r e m a i n s stable in F2 progeny after polar body transfer. Our investigation demonstrates that promising pre-clinical studies of cell therapy have been translating partially into positive outcomes in clinical trials, and mitochondrial replacement has great potential to prevent inherited mitochondrial diseases.