胡以平:肝脏疾病细胞治疗研究的进展
胡以平,理学博士,教授,博士生导师。第二军医大学细胞生物学教研室主任、干细胞与医学研究中心主任和转基因动物研究室主任。
已有不少关于肝脏疾病细胞治疗有效性的证据,这确实给终末期肝病患者带来了希望。然而,肝脏疾病细胞治疗要作为一种治疗方法而进入临床,需要研究的问题则有很多。
在这其中,治疗用细胞的来源就是一个具有瓶颈效应的限制因素。近年中,诱导型肝干细胞的研究有了很大进展,这似乎为肝脏疾病细胞治疗的细胞来源提供一个新的可能。
因为已经知道,通过这种人工方法所产生的诱导型肝干细胞在体外可以大量扩增,并具有产生成熟肝细胞和胆管上皮细胞的双向分化潜能。而且,在肝脏损伤的小鼠模型中,也证实这种细胞具有参与损伤肝脏修复的功能。然而,在这些研究中也显示了一些需要进一步研究的问题。
朱剑虹:细胞治疗和细胞器置换技术用于神经系统疾病和损伤的预防和治疗
The current cell therapy aims at restoring neural regeneration and replacement of lost neural cells within the appropriate time window in traumatic brain injury patients. Furthermore, neurorepair attempts to restore retinal neuron axonal function in the optic nerve injury in those patients with significant visional impairment.
Mitochondria – bacteria sized cellular organelles residing in most of our cells-- convert fuel from food into the body's most biologically useful form of energy or ATP. Only in the past few years, with advances in cellular and molecular biology, have we appreciated the complexity of genetic mechanisms and cl inical presentations in mitochondrial disorders. For example, large numbers of mitochondria DNA (mtDNA) deletions in brain and muscle, become fatal or in young adulthood with epilepsy, while a maternally inherited point mutation in patients with Leber's hereditary optic neuropathy, a cause of blindness in young adults. Mutated mtDNAs may also have roles in the progressive symptoms of late-onset neurodegenerative diseases, such as Parkinson's and Alzheimer's diseases.
Currently, these diseases are refractory or incurable; however, nuclear genome transfer between patients' and healthy eggs to replace mutant mtDNAs holds promises. Considering that a polar body contains few mitochondria and shares the same genomic material as an oocyte, we perform polar body transfer to prevent the transmission of mtDNA variants.
We compare the effects of different types of germline genome transfer, including spindle-chromosome transfer, pronuclear transfer, and polar body transfer, in mice. Genetic analysis confirms that the F1 generation from polar body transfer possesses m i n i m a l d o n o r m t D N A c a r r y o v e r . M o r e o v e r , t h e m t D N A g e n o t y p e r e m a i n s stable in F2 progeny after polar body transfer. Our investigation demonstrates that promising pre-clinical studies of cell therapy have been translating partially into positive outcomes in clinical trials, and mitochondrial replacement has great potential to prevent inherited mitochondrial diseases.
夏维波:静悄悄的疾病 骨质疏松
什么是骨质疏松症呢?骨质疏松症非常简单地说就是你骨头里面的骨质变少了,这样少的骨质不能够起到骨骼的支撑作用。
那骨质疏松症到底是怎么得的呢?为什么就会得骨质疏松症呢?
为什么会出现骨丢失呢?老了以后我年轻的时候为什么就不丢失呢?老了以后怎么就尤其绝经以后花花的骨头就没有了呢?
本视频由Health Talk授权播出。
项春生:间充质干细胞在常见难治性疾病治疗中的应用潜能
项春生,浙江大学医学部特聘教授、博士生导师,传染病诊治国家重点实验室副主任,国家973 计划首席科学家。现任浙江大学求是特聘教授、博士生导师、传染病诊治国家重点实验室副主任;国家973 计划席科学家。
乐卫东:自噬异常与神经退行性疾病的研究进展
乐卫东,中科院上海生命科学院-上海交通大学健康所研究员。
我们及他人的研究表明,蛋白质的错误折叠和聚集能明显促使神经退行性疾病的发展。错误折叠和聚集的蛋白质可通过泛素-蛋白酶体系统(UPS)及大自噬和微自噬两个自噬溶酶体途径(ALP)清除。
我们的研究还发现神经细胞自噬活性的降低明显干扰蛋白质的降解和细胞器功能,而提高自噬活性有助于清除易聚集的蛋白质并促进神经元的存活,在神经保护与神经损伤和死亡中起着重要的作用。但是过度的自噬活动对神经细胞是有害的,说明自噬的调节在决定神经细胞的命运中是至关重要的。
我们在神经退行性疾病包括阿尔茨海默氏病、帕金森氏病、亨廷顿氏病、肌萎缩性侧索硬化中探讨了自噬的异常作用和机制,发现了一些新的作用靶点和自噬调节剂,可望在不久的将来应用与神经退行性疾病的治疗。
赵春华:重大疾病治疗的干细胞药物品种临床试验研究及其制药工艺标准化研发
赵春华,中国医学科学院北京协和医学院教授,博士生导师,“***”特聘教授、国 家杰青获得者。
多组织器官病理损伤或功能障碍一直是人类健康面临的主要危害,传统治疗方法包括外科重建和药物治疗等效果有限。干细胞研究是未来解决之一难题最有希望手段,在未来国家科技战略转型、地方高新科技产业升级中起到关键性推动和示范作用。
课题以重大疾病为导向,建立创新干细胞药物技术开发和评估标准体系; 开展多个干细胞治疗药物品种临床前和安全性、有效性临床试验研究。课题由中国医学科学院基础医学研究所主持研发,联合了北京协和医院、阜外心血管病医院、上海儿童医院、华西医院、天津医科大学总医院、苏州大学附属第一医院等国内多家医院和多家从事干细胞技术研发与产业化企业进行攻关。
本课题的主要研究目标是开展针对心肌梗死、重症肌无力等重大疾病的干细胞新药品种的临床试验,建立支撑临床应用产品开发的关键技术,通过建立骨髓、脂肪、经血等不同来源的成体干细胞快速筛选、分离培养、扩增、冻存复苏、体外诱导分化、细胞特征鉴定、细胞生物学效力评估等新药研制开发必须满足的体外操作关键工艺技术及质量标准,并在国家指定的临床研究基地开展干细胞治疗新药品种临床试验研究,最终建成干细胞药物、技术标准、临床应用等多平台集成的系统创新体系。
从我们孩子的疾病中学到生命的领悟
罗伯特 D 安吉洛和弗朗西斯卡 费德利一直以为他们刚出生的儿子很健康。但十天后,他们发现孩子发生了围产期中风。马里奥不能控制他的左侧躯体,这让他的父母应对着艰难的问题:他会是正常的吗?他能拥有完整的人生吗?这是一个父母直面他们的恐惧,以及如何战胜它们的心酸故事。
荆清:自噬与心血管发育和疾病
荆清,中科院上海生命科学院/上海交通大学医学院健康科学研究所研究员。从事运用细胞和分子生物学在心血管疾病尤其是动脉粥样硬化的发病机理方面的研究。
各个器官在应对应激条件下,细胞自噬的重要作用越来越明确,包括脑、肝、骨骼肌、胰腺以及心脏;自噬在维持成体心脏稳态和病理生理学方面的作用,包括缺血-再灌注条件下的心肌保护作用以及自噬对心肌肥厚和心力衰竭的作用;另外自噬与心脏干细胞的发育及分化也有重要的作用。
刘光慧:基于干细胞和基因组靶向编辑技术的人类疾病模型及个性化药物筛评系统
刘光慧,国家青年***入选者,中科院生物物理所研究员,生物物理所衰老研究中心秘书长、学术委员会副主任。
结合人多能干细胞和基因组靶向编辑技术,我们研究团队相继发展了人类儿童早衰症、成年早衰症、帕金森氏症、范可尼贫血症及神经胶质母细胞瘤等人类疾病的细胞模型。这些模型为揭示人类衰老相关疾病的新型机理、鉴定疾病靶标及个性化药物筛选和评价奠定了重要基础。
杜弈奇:肠道微生态与消化道疾病-44分钟完整版
第1段:肠道微生态和益生菌概念在临床上的解读
从临床上看,肠道微生态与哪些消化道疾病有关,肠道微生态的概念,以及有关益生菌和益生元的简单介绍。
第2段:益生菌在炎症性肠病(IBD)治疗上的研究
炎症性肠病(IBD)易复发,免疫抑制剂效果差。本短片介绍了,益生菌在溃疡性结肠炎治疗上的研究。
第3段:益生菌在IBS功能性胃肠病治疗上的研究
本短片讨论了IBS功能性胃肠病的发病率,使用婴儿双歧杆菌35624、植物乳酸杆菌299v(DSM 9843)的治疗效果,以及益生菌疗效不确定性的研究。
第4段:益生菌在抗生素相关性腹泻(ADD)治疗上的研究
益生菌在抗生素相关性腹泻(ADD)治疗上的研究、以及粪便微生态移植(FMT)治疗艰难梭菌感染(CDI)的研究介绍。
第5段:益生菌在幽门螺旋杆菌(HP)感染治疗上的研究
在幽门螺旋杆菌感染(HP),消化性溃疡等疾病上,益生菌如何提高治愈率,降低副作用,以及益生菌种类和数量对HP治疗效果的影响,
第6段:益生菌在肝脏疾病和胰腺疾病治疗上的研究
益生菌在肝脏疾病和胰腺疾病治疗中的作用,以及对重症胰腺炎患者,使用益生菌可能存在的风险。
第7段:观众提问