从倭黑猩猩类人猿到人类，天赋进化的礼物是玩乐
在这个以前从没看到过的视频里，灵长类动物学家伊莎贝尔·贝恩克·伊斯基耶多讲了倭黑猩猩类人猿社会是如何通过不断地独自玩耍，和朋友玩耍，甚至是通过一个性爱前奏的玩乐来学习。的确，玩乐是倭黑猩猩解决问题和避免冲突的关键。如果玩乐对于我们的近亲起作用，为什么不会应用到人类身上呢？
赵斌：创业型生物技术企业面临的困境及竞争策略
欧盟和美国相继推出Biosimilar 的相关指南和法规，中国也将在2014 年推出正式指南， 似乎生物类似物的开发将进入一个沸腾的时代。
但是生物类似物由于其复杂的结构和生产过程可变因素多等情况，其政策和技术门槛极高。对于创业型生物技术公司或中小型生物技术企业而言，面临资金、人才、资源、市场等短板限制，面对国内大型药企纷纷进入生物类似物开发领域的巨大压力，该采取什么样的竞争策略？
（将结合我们开发品种的案例进行说明）
1 蓝海策略；
2 市场结合；
3 资源整合；
4 合作共赢；
5 速度制胜
周泽奇：治疗卵巢肿瘤抗体药物单链三特异抗体的研究开发
周泽奇，天津国际生物医药联合研究院副院长， 历任美国哈佛大学医学院讲师、美国BAYER公司资深科学家、美国WYETH生物制药公司首席科学家、美国Egenix生物公司常务副总裁兼科学总监。
据统计，2011年全球治疗性抗体药物销售额超过了568亿美元，2015年有望达到980亿美元左右。市场上的肿瘤治疗性抗体药物全部为单克隆抗体药物或抗体藕联物药物。
截止到2012年，美国FDA一共批准了29种抗体药物，其中肿瘤治疗性工程抗体药物12种。经过多年的研发，许多新型工程抗体药物的抗肿瘤效果已经在体内外试验中得到了验证，进入临床试验阶段。
预计以抗肿瘤双或三特异抗体药物为代表的新型工程抗体药物将会成为全球抗肿瘤抗体药物重要技术之一。
高栋：抗体生物类似药及其质量控制
报告简述生物类似药的概念、要求，以及目前全球生物类似药的现状；接着分析抗体生物类似药与原研药出现差异的主要来源，以及中国抗体生物类似药开发的思路；最后是关于抗体生物类似药的研究案例介绍。
杨代常：水稻胚乳细胞生物反应器的研究与应用
为了满足日益增长的重组药用蛋白质的市场需求，DNA重组技术已在许多宿主中得到应用。植物种子是经济重组药物生产的一种具有吸引力的生物反应器。
现在我们研发出了一种基于水稻种子的、具有成本效益的重组蛋白质生产平台。水稻胚乳细胞表达技术平台由重组蛋白质高效表达技术和下游加工工艺等两部分关键技术组成，采用了水稻胚乳细胞特异性表达、在蛋白体中定向储存和目的基因密码子优化等技术。
目前已成功表达各种重组蛋白如人乳铁蛋白(80KD)，人血清白蛋白(65KD)，人抗胰蛋白酶(55KD)和人碱性成纤维细胞生长因子(17kD)。融合技术也在水稻种子平台中被成功用来高效表达小分子多肽，如人胰岛素样生长因子（7kD）。所有表达的融合或非融合的蛋白质都已被证明了体内和体外的生物活性。此外，重组蛋白质的下游工艺，例如纯度在99%以上的人血清白蛋白在这个平台上可以很容易地开发和按比例放大。
通常，OsrHSA（植物源重组人血清白蛋白）可以作为无血清培养基添加物用于细胞培养当中，特别是用于培养干细胞，培养杂交瘤以产生单克隆抗体以及生产疫苗，或用作细胞冷冻保护剂。目前的数据表明，领先的重组蛋白质生产平台，具有表达量高、成本低、遗传稳定性良好、工艺简单、规模化容易和绿色环保的特点。
周国华：个体化用药中的药物基因组学与药物代谢组学
周国华, 南京总医院（南京大学附属金陵医院）药理科主任，主任药师，南京大学教授、博士生导师，另被南京医科大学、中国药科大学、第三军医大学、南方医科大学聘为博士生导师。
药物基因组学研究发现，药物代谢酶、药物作用靶点或药物代谢相关转运体等编码基因上的基因多态性，会导致不同人对同一种药物代谢速度的差异。人类基因组计划完成后，全基因组分析平台成为研究基因与表型间关联的有效工具，筛选与药物不良反应和疗效相关的基因标志物。
美国FDA已批准近百种标签中包含药物基因组学信息的药物。但个体差异的形成不仅受先天遗传因素的影响，同样也会受到后天多样的环境因素影响，因此以基因组学为基础的个体化医疗仍存在着一定的局限性。代谢组学作为系统生物学研究领域中最为活跃的分支学科之一，在药物研究和疾病诊疗过程中不断取得成功应用。
发展了药物代谢组学，即通过代谢组学手段，描绘病人个体复杂细致的代谢轮廓，提供对疾病表型的更加详实的描述，以此为依据，预测或评估不同个体对药物的反应能力，从而选择合适的药物和给药剂量，实现个体化治疗。本报告将介绍我们将药物基因组学和代谢组学用于个体化药物治疗的研究结果。
抑郁的狗，强迫症的猫—对于人类，动物疯狂的背后指引着什么
在滑稽动物视频的背后，时常是相似于人类的问题。【劳雷尔·布特曼】 研究非人类动物背后的精神健康问题—从强迫性的熊，自残的老鼠，到猴子有着不寻常的朋友，布特曼询问着作为人类我们对抑郁，悲伤，和其他过于人为的动物们中学到了什么。
袁振刚：肝癌的个体化药物治疗及进展
我国肝细胞肝癌（HCC）患者诊断时多为中晚期，且多有慢性肝病背景，仅约20%的患者在诊断时可以采取根治性治疗（手术切除、肝移植、局部消融）。即使可以手术，术后复发率也较高。因此，近二十年来，肝癌5年生存率没有得到根本性改善，迫切需要新的治疗手段。
研究发现肝细胞肝癌中常常伴有细胞信号传导通路异常，如血管生成信号途径、Ras/Raf/MEK/ERK、PI3K/Akt/mTOR、Wnt/β-catenin等。针对上述异常，进入21世纪以来，涌现出一大批分子靶向治疗药物。但遗憾的是，Sorafenib 是目前唯一证实在晚期肝细胞肝癌患者生存的靶向治疗药物。
Sorafenib联合TACE或联合化疗的临床研究获得令人可喜的结果。一些新靶向药物在III期临床研究中，期待结果。因此，针对患者的分子异常及个体状况的个体化治疗必将是今后原发性肝癌的研究热点和方向。
赵春华：重大疾病治疗的干细胞药物品种临床试验研究及其制药工艺标准化研发
赵春华，中国医学科学院北京协和医学院教授，博士生导师，“***”特聘教授、国 家杰青获得者。
多组织器官病理损伤或功能障碍一直是人类健康面临的主要危害，传统治疗方法包括外科重建和药物治疗等效果有限。干细胞研究是未来解决之一难题最有希望手段，在未来国家科技战略转型、地方高新科技产业升级中起到关键性推动和示范作用。
课题以重大疾病为导向，建立创新干细胞药物技术开发和评估标准体系； 开展多个干细胞治疗药物品种临床前和安全性、有效性临床试验研究。课题由中国医学科学院基础医学研究所主持研发，联合了北京协和医院、阜外心血管病医院、上海儿童医院、华西医院、天津医科大学总医院、苏州大学附属第一医院等国内多家医院和多家从事干细胞技术研发与产业化企业进行攻关。
本课题的主要研究目标是开展针对心肌梗死、重症肌无力等重大疾病的干细胞新药品种的临床试验，建立支撑临床应用产品开发的关键技术，通过建立骨髓、脂肪、经血等不同来源的成体干细胞快速筛选、分离培养、扩增、冻存复苏、体外诱导分化、细胞特征鉴定、细胞生物学效力评估等新药研制开发必须满足的体外操作关键工艺技术及质量标准，并在国家指定的临床研究基地开展干细胞治疗新药品种临床试验研究，最终建成干细胞药物、技术标准、临床应用等多平台集成的系统创新体系。
黄民：药物基因组学在免疫抑制剂个体化用药中的应用
黄民，中山大学药学院院长、中山大学临床药理研究所所长，二级教授，博士生导师。
传统的“千人一面”药物治疗模式下药物的有效率仅为25%-80%，且有5%-7%的住院患者发生过严重的药物不良反应(ADR)。临床上虽进行常规的治疗药物监测（TDM），但由于存在滞后性，部分患者可能在TDM之前就已出现不良反应，因此TDM仍不能从根本上解决问题；只有探索出造成药效学/药动学个体差异大的原因，在用药前制定适合该患者的个体化给药方案才是最有效的解决途径。
多年的研究发现20%～95%的药物反应和处置的个体差异是由遗传因素引起的，因此药物代谢酶、药物转运体、药物靶点的遗传多态性是个体化用药的研究热点。随着药物基因组学以及DNA分析检测技术的发展，使得基于遗传因素指导临床用药的药物越来越多，截至目前，美国FDA已经为超过130个药物的标签中增加了药物基因组学生物标志物信息，但种族间遗传因素的巨大差异不容忽视。
本实验室近十余年来与临床紧密合作，开展有关中国人群个体化用药生物标志物的研究，演讲者将着重介绍免疫抑制剂等个体化用药的最新研究结果。