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罕见病RNAi疗法!vutrisiran在欧盟申请上市:3月皮下注射一次,治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!

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  7. 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性

来源:本站原创 2021-09-16 07:42

vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生,显著改善神经损害&生活质量!

ATTR-PN(图片来源:pfizermed.at)

2021年09月15日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam是一家行业领先的RNAi治疗公司。近日,该公司宣布,已向欧洲药品管理局(EMA)提交了vutrisiran的营销授权申请(MAA),这是一种在研的RNAi疗法,每3个月皮下注射一次,用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(hATTR-PN)成人患者

目前,vutrisiran治疗hATTR-PN成人患者的新药申请(NDA)正在接受美国FDA的优先审查,《处方药用户收费法》(PDUFA)目标日期为2022年4月14日。在美国和欧盟,vutrisiran均被授予了治疗ATTR淀粉样变性的孤儿药资格(ODD),在美国还被授予了治疗hATTR-PN的快速通道资格(FTD)。

vutrisiran NDA和MAA均基于HELIOS-A研究9个月的积极数据。如果获批上市,vutrisiran将为患者带来一款每季度一次的皮下注射治疗选择,有潜力逆转hATTR-PN患者的疾病表现。

Alnylam公司副总裁兼TTR特许经营负责人Rena Dennocurt表示:“hATTR淀粉样变性是一种罕见、快速进展、衰弱和致命的疾病,我们很高兴EMA同意根据HELIOS-A 3期研究的9个月积极数据提交vutrisiran的监管申请文件。我们期待着与EMA密切合作,将vutrisiran带给欧洲的hATTR淀粉样变性社区。”

siRNA:沉默特异性基因,降低表达幅度达99%

2021年4月,Alnylam在美国神经病学学会(AAN)虚拟年会上公布了HELIOS-A 3期研究的9个月积极结果。HELIOS-A研究纳入了164名遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)患者。在9个月时,vutrisiran达到了主要和全部次要终点:与安慰剂相比,vutrisiran治疗使神经病变损害、生活质量、步态速度在统计学上有显著改善。此外,与Onpattro(patisiran) APOLLO研究的外部安慰剂组相比,vutrisiran表现出令人鼓舞的安全性。根据与EMA达成的一致意见,来自HELIOS-A研究的18个月分析结果,将在MAA评估期间提交给EMA。

今年9月,Alnylam在第3届欧洲ATTR淀粉样变性会议上公布了3期HELIOS-A研究亚组分析和探索性终点的额外阳性结果。会上公布的数据,进一步支持并建立在先前报告的HELIOS-A研究的主要终点和次要终点结果的基础之上:在患者健康和功能的重要领域观察到了改善,包括神经病变损害、生活质量(QoL)、日常活动和社会参与能力、营养状况和心脏压力。

具体而言,亚组分析和探索性终点表明:在9个月时,与安慰剂相比,vutrisiran改善了患者健康和功能的重要领域。其他分析显示,无论患者先前是否使用TTR稳定剂,与安慰剂相比,vutrisiran治疗在神经病变进展和生活质量方面都有类似的改善。

Onpattro-全球首个RNAi药物

vutrisiran是一种在研的皮下注射RNAi疗法,用于治疗ATTR淀粉样变性,包括遗传性(hATTR)和野生型(wtATTR)淀粉样变性。vutrisiran能够靶向并沉默特定的信使RNA,在野生型和突变型转甲状腺素(TTR)蛋白制造出来之前进行阻断。vutrisiran每季度(3个月)皮下注射一次,可帮助减少TTR淀粉样蛋白在组织中的沉积,促进组织中沉积的TTR淀粉样蛋白的清除,并潜在地恢复这些组织的功能。vutrisiran利用了Alnylam公司的增强稳定化学(ESC)-GalNAc共轭递送平台,旨在提高效力和高代谢稳定性,可允许不那么频繁(infrequent)的皮下注射。

遗传性转甲状腺素(hATTR)淀粉样变性是一种可遗传的退行性致命性疾病,由TTR基因突变导致。TTR蛋白主要在肝脏中产生,正常情况下是维生素A的载体,。TTR基因突变可导致异常的淀粉样蛋白积聚并损害身体器官和组织,如周围神经和心脏,导致难以治疗的周围感觉运动神经病变、自主神经病变和/或心肌病以及其他疾病表现。hATTR淀粉样变性代表了一个关键的未满足医疗需求,具有很高的发病率和死亡率,全球约有5万名患者。确诊后的中位生存期为4.7年,伴有心肌病的患者具有更短的生存期(中位数为3.4年)。

Alnylam公司已推出了一款治疗hATTR-PN的药物Onpattro(patisiran),该药于2018年8月获美国FDA批准,成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物,适用于治疗hATTR-PN成人患者。

Onpattro是一款通过静脉注射的RNAi药物,每3周给药一次。该药旨在靶向并沉默特异的信使RNA(mRNA),阻断TTR蛋白的生成,这可能有助于减少沉积并促进TTR淀粉样蛋白在外周组织中的清除,并恢复这些组织的功能。(生物谷Bioon.com)

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