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罕见病新药!美国FDA批准长效C5补体抑制剂Ultomiris:治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童和青少年!

来源:本站原创 2021-06-10 02:33


2021年06月10日讯 /生物谷BIOON/ --亚力兄制药(Alexion Pharma)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准扩大Ultomiris(ravulizumab-cwvz)的使用,纳入阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童(一个月及以上)和青少年患者。

Ultomiris是一种长效C5补体抑制剂,能抑制人体免疫系统补体级联反应中的C5蛋白,可提供立即、完全、持续的补体抑制作用。现在,Ultomiris是FDA批准的第一个也是唯一一个针对PNH儿童和青少年的药物。

自2018年首次批准以来,Ultomiris已迅速成为美国治疗PNH成人患者的标准疗法。PNH是一种以补体介导的红细胞破坏为特征的血液疾病,可引起广泛的衰弱症状和并发症,包括可发生在全身的血栓形成,并导致器官损伤和过早死亡。PNH的症状和并发症是由于缺乏对补体系统的调节或控制引起的,而补体系统是人体免疫系统的一个重要组成部分。

Ultomiris旨在抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用,同时保留免疫系统其他部分的功能,以抵抗常见病原体和感染。Ultomiris通过提供即时、完全、持续的终末补体抑制,减少血管内红细胞的破坏(血管内溶血和血栓)的风险。

此次批准,基于一项3期临床研究的结果。数据显示,在18岁以下的儿童和青少年患者中,Ultomiris在治疗26周期间有效地实现了完全C5补体抑制。此外,Ultomiris没有报告治疗相关的严重不良事件,也没有患者在初步评估期间停止治疗或经历突破性溶血,后者可能导致致残或潜在致命的血凝块。

Ultomiris在儿童和青少年PNH患者中的疗效和安全性与Ultomirs在成人PNH患者临床研究中已建立的特征一致,代表了真实临床环境中广泛的PNH患者群体。

2020年12月,阿斯利康宣布390亿美元现金加股票形式,收购Alexion。目前,该笔交易正在接受多个国家和地区的反垄断审查。

Alexion的主打产品是2款C5补体抑制剂Soliris和Ultomiris,后者是前者的长效版。2款药物均通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。补体级联反应是免疫系统的一部分,其不受控激活在多种严重的罕见病和超级罕见病中发挥了重要作用。

Soliris于2007年首次获准上市,目前已批准多种超级罕见病,包括:阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)、非典型溶血尿毒症综合征(aHUS)、全身型重症肌无力(gMG)、视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)。Ultomiris是Soliris的升级版产品,是第二代、长效C5补体抑制剂,于2018年底首次获批上市,已批准的适应症包括:PNH、aHUS。

Soliris是全球最畅销的罕见病药物之一,2020年销售额达到了40.65亿美元。Ultomiris在2020年的销售额已达到了10.77亿美元。2款C5抑制剂的销售总额达51.42亿美元。(生物谷Bioon.com)

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