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开发白蛋白紫杉醇的大牛又要搞事情:白蛋白结合型雷帕霉素(nab-sirolimus)在美国申请上市!

来源:本站原创 2020-06-27 01:27


2020年06月25日讯 /生物谷BIOON/ --Aadi Bioscience是一家临床阶段的生物制药公司,由Abraxane(注射用紫杉醇,白蛋白结合型)和白蛋白技术平台的发明者Neil Desai博士创建,目前正致力于开发nab-sirolimus(ABI-009,西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒注射用混悬液)用于mTOR激活驱动的疾病。

近日,该公司宣布,已启动向美国食品和药物管理局(FDA)滚动提交nab-sirolimus的新药申请(NDA),用于治疗晚期(转移性或局部晚期)恶性血管周围上皮样细胞瘤(PEComa),这是一种由mTOR激活驱动的罕见肉瘤,目前尚无批准的治疗方法。该公司预计,将在2020年第四季度完成NDA提交。

血管周围上皮样细胞瘤(PEComa)是软组织肉瘤的一个罕见亚型,起源细胞不明确,可发生在几乎任何身体部位(通常是子宫、腹膜后、肺、肾、肝、泌尿生殖系统和胃肠道),可有侵袭性的临床过程,包括远处转移和最终死亡。通常用于肉瘤的细胞毒性化疗对PEComa显示出非常小的治疗益处,目前还没有药物被批准用于这种疾病。

恶性PEComas常伴有TSC1和/或TSC2基因突变,导致mTORC1通路的激活。因此,mTORC1信号转导是治疗恶性PEComas的有效靶点。

西罗莫司(sirolimus)又被称为雷帕霉素(rapamycin),是一种常用的特异性mTOR抑制剂。nab-sirolimus是一种西罗莫司-人白蛋白结合型纳米颗粒,在临床前模型中表现出显著高于西罗莫司的肿瘤积聚、mTOR靶点抑制和疗效。在美国,nab-sirolimus已被授予了突破性药物资格(BTD)、快速通道资格(FTD)、孤儿药资格(ODD)。

在最近的ASCO会议上公布的AMPECT研究(NCT02494570)长期随访数据显示:接受nab-sirolimus治疗的31例RECIST可评估晚期PEComa患者,独立审查评估确认的总缓解率(ORR)为39%(95%CI:22%-58%),包括1例完全缓解( CR)和11例部分缓解(PR)。中位缓解持续时间尚未达到(范围:5.6-42.4个月以上),50%的应答者缓解持续时间≥25.8个月,大多数应答者仍在接受治疗。

转移性疾病患者中,ORR为46%(12/26,95%CI:27%-67%)。局部晚期、不能手术的患者中,有2/5(40%)在肿瘤缩小后能够接受手术,并且目前保持无病状态3年以上。中位无进展生存期(PFS)为8.9个月(95%CI:5.5-未达到),1年总生存率为89%。

在对携带TSC2突变的患者亚群开展的一项探索性分析中,独立审查的ORR为89%(95%CI:57%-99%)。nab-sirolimus的安全性在该人群中被认为是可接受的,其安全性与mTOR抑制剂的安全性一致。

Aadi首席执行官Neil Desai博士表示:“在获得BTD、FTD、ODD认定之后,nab-sirolimus的NDA提交是Aadi公司的一个重要里程碑,也是朝着通过既定的mTOR途径激活治疗高度未满足需求疾病的目标迈出的一步。我们很自豪地完成了AMPECT研究,这是针对晚期PEComa的第一个前瞻性临床试验,我们将继续迅速完成NDA提交,为患者带来这一潜在的新疗法。”(生物谷Bioon.com)

原文出处:Aadi Bioscience Initiates Rolling Submission of NDA to FDA for nab-sirolimus (ABI-009, FYARRO) for the Treatment of Advanced Malignant PEComa
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