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全球首个NASH药物!Ocaliva(OCA,奥贝胆酸)在美国审查第3次推迟,Intercept领先地位仍然不变!

来源:本站原创 2020-05-25 19:22


2020年05月25日讯 /生物谷BIOON/ --Intercept Pharma是一家专注于开发和商业化新型疗法治疗进展性、非病毒性肝病的生物制药公司。近日,该公司宣布,根据上周早些时候的讨论,美国食品和药物管理局(FDA)已通知该公司,其暂定于2020年6月9日召开的咨询委员会会议(AdCom)已推迟,该会议内容涉及该公司药物Ocaliva(obeticholic acid,OCA,奥贝胆酸)用于治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)引起的肝纤维化的新药申请(NDA)。消息发布后,Intercept公司股价暴跌15%。

此次推迟是由于FDA需要对额外数据进行审查,该公司计划在本周提交这些数据。FDA已表示,将在不久后设立一个新的AdCom日期。Intercept公司现在预计,FDA对NDA的审查将超出《处方药用户收费法(PDUFA)》2020年6月26日的目标行动日期。

2019年11月底,FDA受理了Ocaliva的NDA并授予优先审查。该NDA申请加速批准Ocaliva治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)引起的纤维化。当时,FDA已指定PDUFA目标日期为2020年3月26日。

值得一提的是,此次推迟并非第一次被推迟。事实上,之前已经被推迟了2次。第一次是在2019年12月中旬,Intercept宣布FDA已通知该公司,已将AdCom会议暂定时间推迟至2020年4月22日,PDUFA目标日期也将相应延长。第二次是在2020年3月下旬,Intercept再次宣布,由于新型冠状病毒肺炎(COVID-19)疫情,FDA将AdCom会议时间推迟至6月9日。此次最新推迟也是第三次推迟。

近2年,NASH领域许多进展对手都遭遇了挫折,包括吉利德科学,所以Intercept的领先地位并没有改变。最新的推迟也不会让其他竞争对手占上风。

在美国,NASH预计最快在2020年成为肝移植的主要原因。如果获得批准,Ocaliva将是第一个可用于治疗NASH所致肝纤维化患者的方法。特别值得一提的是,在NASH方面,OCA是唯一被FDA授予突破性药物资格(BTD)的研究性药物,同时是全球第一个进入、也是第一个成功完成III期临床的研究性药物。

2019年12月,评估Ocaliva(obeticholic acid,OCA,奥贝胆酸)治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)引起的纤维化的III期REGENERATE研究中期分析的阳性结果发表于《柳叶刀》(The Lancet)。这也是评估一种研究性药物治疗NASH关键性临床研究阳性结果的首次同行评议发表。

该研究在因NASH所致2阶段或3阶段肝纤维化患者中开展,评估了2种剂量OCA(10mg和25mg,每日一次)相对于安慰剂的疗效和安全性。

在主要疗效分析中,在预先计划的18个月中期分析时,与安慰剂相比,每日一次25mg剂量0CA达到了纤维化改善(≥1个阶段)并且NASH没有恶化的主要终点(p=0.0002)。此外,与安慰剂组相比,25mg剂量OCA治疗组有更高比例的患者达到NASH消除且肝脏纤维化没有恶化的主要终点。

美国伊诺瓦费尔法克斯医学院教授兼医学系主任、REGENERATE指导委员会主席、文章第一作者Zobair M. Younossi表示:“NASH领域第一个阳性III期研究结果代表了这一肝脏学领域的一个真正的分水岭。REGENERATE研究中OCA治疗18个月后观察到的抗纤维化作用特别有意义,因为纤维化是NASH患者肝衰竭和死亡的最重要的组织学预测因素。”

Ocaliva是一种法尼酯X受体(FXR)激动剂,FXR是一种表达于肝脏和小肠中的核受体,是胆汁酸、炎症、纤维化、代谢通路中的关键调节因子。在美国,Ocaliva于2016年5月获批上市,用于原发性胆汁性胆管炎(PBC)的治疗。目前,Ocaliva正被开发用于其他多种慢性肝脏疾病的治疗,包括NASH、原发性硬化性胆管炎、胆道闭锁等。

非酒精性脂肪性肝炎(NASH)是一种严重的进行性肝病,由肝脏脂肪过多堆积引起慢性炎症,导致进行性纤维化(瘢痕),可导致肝硬化、肝衰竭、肝脏癌症和死亡。晚期纤维化与NASH患者肝脏相关的发病率和死亡率显著升高相关。

根据《自然》杂志,在美国,NASH已成为继慢性丙型肝炎之后导致肝移植的第二大常见原因,预计在2020年将成为首要原因。目前,NASH市场规模已达到400亿美元。然而,尽管存在迫切的医疗需求,迄今为止还没有药物被批准用于治疗NASH。(生物谷Bioon.com)

原文出处:Intercept shares fall as FDA again delays closely watched NASH drug
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