新功能、新界面、新体验,扫描即可下载生物谷APP!
首页 » 癌症研究 » 新型DARPin免疫疗法!Molecular Partners公司MP0250获美国FDA孤儿药资格,治疗多发性骨髓瘤!

新型DARPin免疫疗法!Molecular Partners公司MP0250获美国FDA孤儿药资格,治疗多发性骨髓瘤!

来源:本站原创 2019-12-28 08:31


2019年12月27日讯 /生物谷BIOON/ --Molecular Partners是一家临床阶段生物技术公司,率先使用DARPin®疗法治疗严重疾病。近日该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予MP0250治疗多发性骨髓瘤(MM)的孤儿药资格(ODD)。

孤儿药(Orphan Drug)是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型,罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施,如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助,以及药物上市后针对所批准适应症为期7年的市场独占期。

MP0250是一种首创的(first-in-class)、三特异性(tri-specific)、多重DARPin®药物候选物,能结合并抑制血管内皮生长因子(VEGF)和肝细胞生长因子(HGF),并与人血清白蛋白(HSA)结合,提高血浆半衰期。通过抑制VEGF和HGF通路,MP0250可能恢复许多标准治疗疗法在多发性骨髓瘤(MM)中的临床敏感性。MP0250独特的作用机制代表了一种新的靶向肿瘤微环境的方法,可增加患者对已批准的MM疗法的反应,甚至在疾病进展后。

尽管近年来多发性骨髓瘤(MM)治疗方面已取得了进展,但由于癌症对治疗产生的适应性抵抗,大多数患者仍然无法治愈MM。VEGF和HGF逃逸途径与MM末线治疗失败密切相关。MP0250旨在阻断VEGF和HGF途径,恢复对标准护理疗法的临床敏感性,并扩大其疗效。

DARPin疗法是新一类的蛋白质疗法,将开辟多特异性和多功能性的额外维度。DARPin候选药物包括多个设计的锚蛋白重复结合域,可靶向多达6个甚至更多的靶点,与传统的单克隆抗体或其他可用的蛋白质疗法相比,可提供潜在的益处。DARPin技术是一个快速且具有高成本效益的发现引擎,可生产具有理想的开发特性和高生产量的候选药物。

DARPin平台技术能够扩展传统蛋白质和抗体方法的应用范围。DARPin疗法是由DARPin蛋白质模块构建而成,这些模块是单结构域蛋白质,大小是完整抗体的十分之一,具有恒定的框架和随机化的靶结合表面。

DARPin候选药物不仅具有差异化的生物活性,还具有理想的治疗特性,包括非常低的免疫原性潜能,可与抗体媲美,且无靶外效应。目前,该类疗法已在广泛的临床前和临床试验中得到了验证,涉及多达2000例患者(1900例眼科患者和75例肿瘤患者)。此外,DARPin候选药物还具有良好的开发性能,包括低成本高产制造和在4℃下长达数年的保质期。(生物谷Bioon.com)

温馨提示:87%用户都在生物谷APP上阅读,扫描立刻下载! 天天精彩!


相关标签

最新会议 培训班 期刊库