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全球首个NASH药物!Ocaliva(OCA,奥贝胆酸)在美国进入优先审查,将2020年一季度获批上市!

来源:本站原创 2019-11-29 09:45


2019年11月29日讯 /生物谷BIOON/ --Intercept Pharma是一家专注于开发和商业化新型疗法治疗进展性、非病毒性肝病的生物制药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理其提交的一份新药申请(NDA)并授予了优先审查。该NDA申请加速批准Ocaliva(obeticholic acid,OCA,奥贝胆酸)治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)引起的纤维化。FDA对那些有潜力治疗严重疾病的药物给予优先审查,如果批准,将在安全性或有效性方面提供重大进步。

FDA已指定该NDA的处方药用户收费法(PDUFA)目标日期为2020年3月26日。在NDA受理通知书中,FDA表示,目前计划召开顾问委员会会议,泰伦申请事宜。顾问委员会会议的日期尚未最后确定,FDA对该NDA的审查时间表仍有可能改变。

值得一提的是,在NASH方面,Ocaliva是唯一被FDA授予突破性药物资格(BTD)的研究性药物,同时是全球第一个进入、也是第一个成功完成III期临床的研究性药物。

Intercept公司总裁兼首席执行官Mark Pruzanski表示:“如果获得批准,OCA将是第一个可用于治疗NASH所致肝纤维化患者的方法,NASH预计最快在2020年成为美国肝移植的主要原因。此次NDA受理是一个关键的监管里程碑,使我们更接近于我们的目标,即为患有这种毁灭性疾病的患者提供第一种获得监管批准的治疗药物。从OCA先前授予的突破性药物资格到今天授予的优先审查资格,我们与FDA的合作继续为该领域开创了一个重要的先例,我们期待着在未来几个月就NDA审查过程中与FDA密切合作。”

此次NDA基于关键性III期REGENERATE研究的阳性中期分析结果。该研究在因NASH所致2阶段或3阶段肝纤维化患者中开展,评估了2种剂量OCA(10mg和25mg,每日一次)相对于安慰剂的疗效和安全性。在主要疗效分析中,在预先计划的18个月中期分析时,与安慰剂相比,每日一次25mg剂量0CA达到了纤维化改善(≥1个阶段)并且NASH没有恶化的主要终点(p=0.0002)。此外,与安慰剂组相比,25mg剂量OCA治疗组有更高比例的患者达到NASH消除且肝脏纤维化没有恶化的主要终点。

Ocaliva是一种法尼酯X受体(FXR)激动剂,FXR是一种表达于肝脏和小肠中的核受体,是胆汁酸、炎症、纤维化、代谢通路中的关键调节因子。在美国,Ocaliva于2016年5月获批上市,用于原发性胆汁性胆管炎(PBC)的治疗。目前,Ocaliva正被开发用于其他多种慢性肝脏疾病的治疗,包括NASH、原发性硬化性胆管炎、胆道闭锁等。

非酒精性脂肪性肝炎(NASH)是一种严重的进行性肝病,由肝脏脂肪过多堆积引起慢性炎症,导致进行性纤维化(瘢痕),可导致肝硬化、肝衰竭、肝脏癌症和死亡。晚期纤维化与NASH患者肝脏相关的发病率和死亡率显著升高相关。

根据《自然》杂志,在美国,NASH已成为继慢性丙型肝炎之后导致肝移植的第二大常见原因,预计在2020年将成为首要原因。目前,NASH市场规模已达到400亿美元。然而,尽管存在迫切的医疗需求,迄今为止还没有药物被批准用于治疗NASH。(生物谷Bioon.com)

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