囊性纤维化新药——突破性三联疗法Trikafta欧盟进入审查，美国上月获批，可治疗90%患者
来源：本站原创 2019-11-04 10:09
2019年11月04日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理VX-445（elexacaftor）、tezacaftor、ivacaftor三联方案的营销授权申请（MAA）。该MAA申请批准这款三联疗法用于治疗年龄≥12岁的CF患者，具体为：囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因中存在一个F50
2019年11月04日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理VX-445（elexacaftor）、tezacaftor、ivacaftor三联方案的营销授权申请（MAA）。该MAA申请批准这款三联疗法用于治疗年龄≥12岁的CF患者，具体为：囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因中存在一个F508del突变和一个最小功能突变的患者，或存在2个F508del突变的患者。
Vertex执行副总裁兼首席医疗官Reshma Kewalramani医学博士表示：“EMA受理三联疗法的MAA，标志着我们努力为全球更多的CF患者提供新药的一个重要里程碑。我们期待着与EMA就这款三联疗法的审查展开合作。”
在美国，这款三联疗法已于上月底批准，品牌名为Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor），该药适用于：CFTR基因中存在至少一个F508del突变、年龄≥12岁的CF患者，具体为：携带一个F508del突变和一个最小功能突变的患者，或携带2个F508del突变的患者。此前，FDA已授予Trikafta优先审查资格、快速通道资格、突破性药物资格（BTD）。
F508del突变是导致CF的最常见突变。此次批准，首次使大约6000例年龄≥12岁、携带一个F508del突变和一个最小功能突变（F/MF）的CF患者拥有了一款可靶向疾病内在病因的治疗药物。此外，对于目前有资格接受Vertex公司另外三种FDA批准的CF药物治疗的约12000例携带一个或两个F508del突变的CF患者，现在也有资格接受Trikafta治疗。
特别值得一提的是，Vertex公司在提交Trikafta新药申请（NDA）3个月后便收到了FDA的批准，该批准较FDA审批计划目标日期大大提前了5个月，创下了FDA审批速度的新纪录，同时也比行业观察人士预期的早了很多。
此次批准，基于2项全球性III期临床研究的积极结果。其中一项是针对携带一个F508del突变和一个最小功能突变CF患者的24周III期研究，另一项是针对携带2个F508del突变CF患者的4周III期研究。2项研究结果均显示，主要终点（肺功能，ppFEV1）和全部关键次要终点均有显著改善。在这些研究中，Trikafta的耐受性均良好。
囊性纤维化（CF）是由囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致的罕见遗传性疾病，该病困扰着全球约7万人。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输，基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断，某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液，导致呼吸困难及反复感染。
目前，Vertex公司已上市的CF药物包括Kalydeco（ivacaftor）、Orkabi（lumacaftor/ivacaftor）和Symkevi/Symdeko（tezacaftor/ivacaftor），这三种药物可治疗全球约40000例患者，约占所有CF患者的50%。而此次批准的这款新的三联疗法Trikafta可将治疗范围扩大到全球90%的CF患者。
尽管已手握4款CF药物，但Vertex公司在CF领域的工作尚未结束。目前该公司正在开发一款基因疗法，用于这4款药物无法治疗的剩余10%CF患者。
Trikafta预计将在未来几周内上市，该药定价为每年31.1万元，略高于华尔街预期，但与Vertex公司首个CF药物Kalydeco相当。业界对Trikafta的商业前景非常看好，SVB Leerink分析师Geoffrey Porges预测，该药到2023年的销售额将达到46亿美元，到2025年将达到66亿美元。Jefferies分析师Michael Yee则预测，Trikafta在2020年将突破重磅（10亿美元）门槛。
然而，Trikafta的上市可能意味着Vertex公司另外2款药物命运的终结。与Symdeko和Orkambi相比，Trikafta将CF患者的疗效受益提高到了一个全新的水平。除了最稳定的患者（或因地理或年龄原因无法获得三联疗法治疗的患者）外，Symdeko和Orkambi的其他所有患者群体预计将迅速消失。
今年早些时候，投行William Blair分析师预测，Vertex公司的CF专营权最终将达到102亿美元的峰值销售，占据市场份额的80-85%。当该公司的主要竞争对手Proteostatis Therapeutics公布令人失望的三联疗法临床项目数据时，这一预测得到了加强。（生物谷Bioon.com）
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