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Neuren的NNZ-2591获得孤儿药称号

来源:本站原创 2019-10-18 00:11

  Neuren是一家位于澳大利亚的生物医药公司,致力于利用天然存在于大脑中的神经营养肽的合成类似物,开发了高度未满足需求的神经发育障碍的新疗法。日前,Neuren宣布旗下产品NNZ-2591在获得了安格曼综合症孤儿药称号之后,又被美国食品和药物管理局(FDA)授予孤儿药称号,以用于分别治疗Phelan-McDermid综合征和Pitt Hopkins综合征。


  Neuren先前在Phelan-McDermid综合征,安格曼综合征和Pitt Hopkins综合征这三种使人衰弱的神经发育障碍的小鼠模型中分别发布了NNZ-2591的阳性结果。这些病症都是由不同基因的突变或缺失引起的,目前尚无批准的药物疗法。这些病症在脑细胞之间的连接和信号传导方面存在潜在的损伤,这是NNZ-2591治疗的目标。

  孤儿药的指定是FDA可能授予用于治疗罕见疾病或病症的药物的特殊通行证。 在其他激励措施中,“孤儿药”的指定使该药品的赞助商有资格获得7年的市场独占性,如果被批准用于儿科,则有6个月的资格,并且可以免除针对市场应用的处方药使用费。(生物谷/bioon.com)

原文出处:Neuren官网
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