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治疗脑震荡后遗症 干细胞疗法获再生医学先进疗法认定

来源:药明康德 2019-09-23 13:06

 

近日,研究神经疾病再生医学的SanBio公司宣布,美国FDA授予其SB623再生医学先进疗法认定(RMAT),用于治疗创伤性脑损伤(TBI)引起的慢性神经退行性运动障碍。今年4月,SB623已经获得日本的先驱药品认定(SAKIGAKE)。

TBI包括脑震荡和锐器对大脑的损伤,可能由多种原因产生,最常见的原因包括汽车事故,摔倒和运动相关损伤。据统计,其发生频率超过中风和心脏病的发生率总和。TBI是导致残疾的重要原因,而且是年轻人中的首要致死因素。TBI可能会引起很多种脑损伤,包括中枢神经系统功能障碍,脑血管功能紊乱,以及慢性神经退行性运动障碍等等,严重影响患者的生活质量。

SB623是一种再生细胞药物,由来自成体骨髓的间充质干细胞组成,并经过遗传修饰。它是一种基于干细胞的疗法,具有促进脑组织再生的潜力,可帮助缺血性卒中或TBI患者在受伤部位周围区域恢复功能。在使用SB623治疗缺血性中风小鼠模型的动物研究中,观察到神经干细胞向损伤部位迁移,神经细胞增殖和血管生成等现象。SB623除了在治疗神经系统疾病中得到应用,SanBio公司还将SB623的研发管线扩展到炎症性疾病和癌症领域。SanBio公司预计将在2021年1月底开始进行SB623治疗由TBI引起的慢性神经退行性运动障碍的3期试验。

该认定是基于一项名为STEMTRA的随机,双盲,含假手术对照组的2期临床研究,共有61名患者参与这一为期12个月的试验。该研究旨在评估,与假手术对照组相比,SB623在治疗由TBI引起的慢性神经退行性运动障碍患者中的疗效和安全性。其主要研究终点是患者6个月时的运动损伤与基线比较的平均变化,并通过Fugl-Meyer运动功能量表(FMMS)的评分来比较。

研究结果表明,接受SB623治疗的患者FMMS评分较基线的平均改善显着高于对照组,达到试验的主要终点。在接受SB623治疗的患者中,FMMS评分较基线平均改善8.3个点,而在对照组中的这一数字为2.3个点。其中39.1%接受SB623治疗的患者FMMS评分达到至少10分,而在对照组中,只有6.7%的患者达到。

“SB623的再生医学先进疗法认定是SanBio公司发展中的一个重要里程碑。SB623对于因TBI导致的慢性神经退行性运动障碍患者来说,提供了一种新的治疗选择,”SanBio公司首席医学官兼研究负责人Bijan Nejadnik说:“TBI常伴有长期的并发症或会导致死亡,是全球最常见的疾病状况之一。我们期待与FDA继续合作,推动SB623的进一步研发,解决这一严重未被满足的医疗需求。“(生物谷Bioon.com)

 

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