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罕见肺病首个药物!勃林格殷格翰激酶抑制剂Ofev获美国FDA批准新适应症,治疗SSc-ILD

来源:本站原创 2019-09-09 11:32


2019年09月09日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头勃林格殷格翰(Boehringer Ingelheim)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准口服小分子酪氨酸激酶抑制剂Ofev(nintedanib,尼达尼布)胶囊,用于减缓系统性硬化症相关间质性肺病(SSc-ILD)患者肺功能下降速率。Ofev通过FDA的优先审查程序获得批准,之前还被授予了孤儿药资格(ODD)和快速通道资格(FTD)。

值得一提的是,Ofev是首个也是唯一一个获FDA批准治疗这种罕见肺部疾病的药物。此前,Ofev已在美国和70多个国家被批准用于治疗特发性肺纤维化(IPF)患者,并已被证明可通过降低肺功能的年下降率(如用用力肺活量[FVC]所测量的)来减缓IPF的进展。另外,nintedanib也已获批用于非小细胞肺癌(NSCLC)的治疗,其品牌名为Vargatef。

勃林格殷格翰医学与监管事务高级副总裁Thomas Seck表示:“这是FDA批准的第一种治疗SScILD的药物,它可以减缓肺功能下降的速度,并为面临这种毁灭性疾病的患者和他们的亲人带来希望。这一批准得到了III期研究的积极证据的支持,该研究表明Ofev显著减缓了这一患者群体肺功能下降的进程,并证明了公司对这一罕见病群体的承诺。”

此次批准基于III期临床研究SENSCIS((NCT02597933)的数据,这是迄今为止开展的最大规模SSc-ILD研究。该研究是一项双盲、随机、安慰剂对照研究,涉及32个国家194个试验点的576例患者。研究中,患者随机分配接受每日口服二次Ofev(剂量150mg)或安慰剂。主要终点是SSc-ILD患者FVC的年下降率。

结果显示,经过为期一年(52周)的治疗,采用用力肺活量(FVC)测定,与安慰剂相比,Ofev使SSc-ILD患者肺功能下降显著降低了44%(FVC调整后的年下降率:-52.4毫升/年 vs -93.3毫升/年,绝对差异:41.0毫升/年[95%CI:2.9-79.0],p=0.04)。该研究中,Ofev治疗组观察到的总体安全性概况与该药已知的安全性概况一致。在接受Ofev治疗的患者中,最常见的严重不良事件是肺炎(Ofev组2.8% vs 安慰剂组0.3%)。34%的Ofev治疗患者出现了导致永久性剂量减少的不良反应,安慰剂组为4%。腹泻是导致Ofev永久性剂量减少的最常见不良反应

Ofev的处方信息包括对中度或重度肝损伤患者、肝酶升高和药物性肝损伤患者以及胃肠道疾病患者的警告信息。Ofev还可能引起胚胎-胎儿毒性从而导致胎儿伤害、动脉血栓栓塞事件、出血和胃肠道穿孔。P-gp和CYP3A4抑制剂可能增加Ofev的暴露,服用这些抑制剂的患者应密切监测Ofev的耐受性。Ofev常见的副作用包括腹泻、恶心、腹痛、呕吐、肝酶升高、食欲下降、头痛、体重减轻和高血压高血压)。

系统性硬化症(SSc)俗称“硬皮病”,是一种罕见的自身免疫性疾病,其特征是全身结缔组织增厚和瘢痕化。据估计,这种疾病影响美国10万人和全球250万人。纤维化是疾病的标志性特征,可影响皮肤和内脏,包括肺部。间质性肺病(ILD)是最常见的疾病表现之一,可使人虚弱、甚至危及生命。大约25%的患者在确诊后3年内出现明显的肺部受累,ILD是SSc患者的主要死因。SSc-ILD是一种进行性肺病,肺功能随时间推移而下降。据估计,美国10万SSc患者中,大约一半患有SSc-ILD。(生物谷Bioon.com)

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