反义寡核苷酸：靶向外显子11的反义寡核苷酸在体外部分挽救NF2相关神经鞘瘤病的表型
NF2相关神经鞘瘤病(101000)是一种常染色体显性遗传病，由NF2肿瘤抑制基因(22q12.2)的功能丧失(LOF)变异引起。
2022-12-12
Cancer Immunol Res：靶向肿瘤巨噬细胞的CAR-T细胞有望治疗一系列实体瘤
研究人员指出一种新的癌症免疫疗法利用一种免疫细胞杀死另一种免疫细胞而不是直接攻击癌症，可引起一种强大的抗肿瘤免疫反应，这种免疫反应在临床前疾病模型中让卵巢肿瘤、肺部肿瘤和胰腺肿瘤萎缩。
2022-11-18
JITC：通过电穿孔递送mRNA开发出靶向GPC2的CAR-T细胞，有望用于治疗儿童脑瘤
在一项新的概念验证研究中，来自美国费城儿童医院的研究人员确定了一种存在于多种儿童脑瘤表面上的蛋白，并找到了一种在临床前模型中利用免疫疗法安全和有效地靶向这种蛋白的方法。
2022-11-23
Nature系列综述：靶向p53的癌症治疗研究进展
开发基于p53的治疗方法已经进行了近三十年，尽管目前还没有基于p53的癌症药物获批，但是基于p53基因在人类癌症中的中心地位，如果取得成功，则有可能彻底改变癌症治疗。
2022-11-01
Nature：叶酸转运蛋白为抗癌药提供线索，或推动癌症免疫疗法成功
该研究报道了人源SLC19A1识别CDN、叶酸及抗叶酸等不同底物的分子基础，揭示了其独特且多样的底物识别机制，并鉴定了SLC和MFS家族的一种全新底物识别模式。
2022-11-25
Molecular Therapy: 伊马替尼通过靶向表观遗传激活的PDGFC信号通路促进胰腺癌对吉西他滨的敏感性
胰腺导管腺癌(PDAC)是进展快、预后差、5年生存率不到10%的恶性肿瘤之一。手术根治性切除是PDAC唯一可治愈的选择，但只有不到20%的患者有机会接受手术。
2022-11-28
Enhertu在DESTINY-Breast03 III期临床研究中，与T-DM1相比将既往接受过HER2靶向疗法患者的无进展生存期延长了22个月
Enhertu在DESTINY-Breast03中延长HER2阳性转移性乳腺癌统计学意义上总生存，比T-DM1降低死亡风险36%。
2022-12-12
靶向疾病根源！KIT抑制剂Ayvakit(阿伐替尼)在美国提交申请：治疗惰性系统性肥大细胞增多症(ISM)!
惰性SM占SM病例的绝大多数，此次申请标志着第一款治疗惰性SM的药物上市申请。基石药业授权获得Ayvakit在大中华区的开发与商业化权利。
2022-11-26
新型男性避孕药开始临床试验，不含激素且可逆转，一次注射长期有效
对于男性来说，可选择的避孕/节育选择很少，目前，男性只有两种有效的避孕/节育选择：避孕套和输精管结扎术。然而，避孕套是一次性的，而且容易失效。
2022-11-28