上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10
研究团队联合发布国内首个体内CRISPR临床试验结果
这些初步临床结果表明，HELP可能是限制人类角膜中HSV-1复制的有效策略，且无明显的CRISPR相关副作用，具有可接受的安全性。该疗法在未来还有望将治疗范围扩大到较轻的单纯疱疹病毒性角膜炎（HSK）
2023-09-11
Nature Methods | 多中心协作揭示：非编码CRISPRi筛选的力量与潜能
在这项多中心整合分析的非编码CRISPRi筛选研究中，研究人员基准测试了五种筛选分析工具，旨在确定哪种工具在鉴定cis-调控元件（CREs）时最为有效和可靠。
2024-03-24
非遗传机制下的肺癌治疗新突破！
最近，由医学肿瘤学Arthur & Rosalie Kaplan主席和Ravi Salgia博士领导的一项研究中，来自美国最大的癌症研究和治疗机构之一的City of Hope和其他机构的研究
2023-10-18
LNP递送mRNA在体内生成CAR-T，新锐公司再获1.75亿美元融资，推进自身免疫病CAR-T临床研究
一些临床研究显示，CAR-T细胞疗法对系统性红斑狼疮患者产生了良好的治疗效果，这为系统性红斑狼疮患者带来了一种全新的，且安全有效的治疗选择。
2024-03-25
NPJ Digit Med | 利用生成性人工智能优选阿尔茨海默病药物再利用候选药物：真实世界临床验证研究
药物再利用，作为一种将现有药物应用于新的治疗用途的策略，近年来在医学研究领域得到了广泛关注。
2024-03-05
Nat Med：临床研究表明靶向CD19的脐带血衍生CAR-NK细胞有望治疗多种B细胞恶性肿瘤
治疗一年后，83%的低级别非霍奇金淋巴瘤患者、50%的慢性淋巴细胞白血病患者和29%的DLBCL患者出现了完全反应。
2024-01-22
Nature | 卫生组织呼吁：将肾病列为全球重点非传染性疾病
WHO秘书处与肾脏病学界紧密合作，将肾脏疾病作为导致过早死亡的NCD纳入考虑，这表明数据支持将肾脏疾病作为导致过早死亡的一个重要因素。
2024-04-15
Nat Med : 黄荷凤院士/张静澜/徐晨明团队发表综合性无创产前筛查临床研究成果
筛查技术同时覆盖了染色体非整倍体、染色体微缺失和单基因变异这三种最主要的人类遗传变异，扩展了无创产前筛查的检测范围，同时提高了检测准确性。
2024-01-24