Nature子刊：世界首个听力再生药物临床试验，未能恢复成年人的听力
这项名为REGAIN的临床试验旨在通过使用γ分泌酶抑制剂来再生内耳毛细胞，从而实现听力再生，这也是全球首个再生听力药物临床试验，用于治疗感音神经性听力损失。
同期两篇Nature：新型抗生素有望战胜超级耐药菌，已开展人体临床试验
这两项研究表明，这种新化合物zosurabalpin在应对高度耐药病原CRAB中展现出前景，目前正在进行人体临床试验，以深入开发这一化合物的临床应用。
迎接CRISPR 2.0时代：新一波基因编辑器开始进入临床试验
2023年12月9日，CRISPR基因编辑领域迎来里程碑时刻，美国FDA批准了CRISPR-Cas9基因编辑疗法 Casgevy（exa-cel）上市，用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞
Science子刊：揭示CAR-NK细胞代谢适应性的丧失是肿瘤抵抗的关键机制
在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心等研究机构的研究人员发现表达嵌合抗原受体（CAR）的自然杀伤细胞（CAR-NK）丧失代谢能力是治疗抵抗性的一个关键机制：输注到体内的CAR-NK
研究团队联合发布国内首个体内CRISPR临床试验结果
这些初步临床结果表明，HELP可能是限制人类角膜中HSV-1复制的有效策略，且无明显的CRISPR相关副作用，具有可接受的安全性。该疗法在未来还有望将治疗范围扩大到较轻的单纯疱疹病毒性角膜炎（HSK）
世界首例猪肝脏人体实验，经过69处基因编辑，未发生排异反应，已申请临床试验
研究团队使用eGenesis公司开发的基因编辑猪肝脏，将其连接到OrganOx公司的体外肝脏交叉循环（ELC）设备，让该捐赠者的血液通过基因编辑猪肝脏进行循环。
百吉生物获批启动TCR细胞疗法 I 期临床试验
2023年9月9日，Biosyngen Pte Ltd （以下简称“Biosyngen”百吉生物）宣布美国 FDA 已批准 I/II 期临床研究新药 (IND) 申请BRL03
eCM：首个临床试验显示，粪菌移植可轻度、持久地改善帕金森病患者的运动症状
这项早期临床试验的结果表明，来自健康供体的FMT能够一定程度上改善轻至中度PD患者的运动症状，且效果较为持久，安全性良好。
BioNTech公布CAR-T+mRNA疫苗治疗实体瘤的最新1/2期临床试验数据
在剂量递增的过程中，观察到不良事件具有剂量依赖性增加，44例安全性可评估的患者中有23例出现了细胞因子释放综合征（CRS）。
2024年最值得期待的11项临床试验：人工智能、碱基编辑、艾滋病疫苗上榜
两项大规模的随机对照试验表明，通过计算机断层扫描（CT）进行肺癌筛查可以降低肺癌死亡率。其他规模较小的试验也显示出类似的结果。