打开APP

C型尼-匹克病(NPC)新药:热休克反应诱导剂arimoclomol申请上市!

目前,仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他),已在中国上市!

2020-07-20

研究应用拉光谱观测低温等离子体诱导产朊假丝酵母氧化应激过程

近期,中国科学院合肥物质科学研究院技术生物与农业工程研究所研究员黄青课题组利用拉曼光谱技术和光谱成像方法,观察低温等离子体诱导的氧化应激下的应用假丝酵母细胞中生物分子氧化还原状态变化,由此探索氧化应激下细胞不同的死亡模式。相关研究成果发表在国际分析化学专业期刊Analyst。低温等离子体是一种可以对生物体进行局部定点施加氧化胁迫的有效工具,通过放电产生离子和

2020-04-18

印度合成出对耐药鲍尼氏杆菌具有高抗菌活性且无毒的新型分子

 《印度教徒报》消息,印度贾瓦哈拉尔·尼赫鲁高级科学研究中心(JNCASR)抗菌研究实验室的研究人员,通过将氨基酸(甘氨酸)与聚合物进行化学连接(共轭),开发出一类新型分子——氨基酸共轭聚合物(Amino Acid Conjugated Polymers,ACPs),对多重耐药鲍曼不动杆菌具有高度的抗菌活性,同时对人体细胞没有任何毒性。相关研究成果

2020-01-17

热休克反应诱导剂arimoclomol治疗尼-匹克病C型疗效强劲,今年申请上市!

2020年01月04日/生物谷BIOON/--Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司,专注于开发创新药物用于罕见的蛋白质错误折叠疾病的治疗,其平台是基于热休克蛋白(HSPs)的早期科学发现。近日,该公司公布了arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型(NPC)开放标签II/III期临床研究的12个月中期数据。长期数据显示,在过去两年中,arimoclom

2020-01-04

热休克反应诱导剂arimoclomol获美国FDA突破性药物资格,治疗尼-匹克病C型

2019年11月20日/生物谷BIOON/--Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司,专注于开发创新药物用于罕见的蛋白质错误折叠疾病的治疗,其平台是基于热休克蛋白(HSPs)的早期科学发现。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型(NPC)的突破性药物资格(BTD)。BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道,旨在加快开发及审查用于

2019-11-20

Ultragenyx 宣布与GeneTx合作推进安格(天使人)综合症治疗

美国时间2019年8月14日, Ultragenyx药业有限公司和GeneTx Biotherapeutics LLC 宣布了合作发展GeneTx公司的产品GTX-102。GTX-102是一种用于治疗安格曼综合征的翻译寡核苷酸。安格曼综合征是一种严重的使人衰弱的罕见神经源性障碍, 全球约每15000人中就有一位安格曼患者。GTX-102目前处于临床前期开发阶段,预计将于2020上半年向美国FDA提

2019-08-22

Science子刊:基因替代疗法有望治疗尼-皮克病等一系列溶酶体贮积症

2019年8月24日讯/生物谷BIOON/---尼曼-皮克病(Niemann-Pick disease, NPD)又称为鞘沉积病(sphingolipidoses),是一种溶酶体贮积症,其特征在于神经变性和早期死亡。它是一种先天性糖脂代谢性疾病,影响着身体的多个系统,严重程度也各不相同。根据致病基因和疾病症状和患者体征,人们将NPD主要分为4种类型:A型(NPD-A),B型(NPD-B),C1型(

2019-08-24

利用单细胞拉光谱研究土壤解磷微生物取得进展

磷是一种至关重要但不可再生的资源。磷肥是作物生长必需三大营养元素(氮、磷、钾)之一,但磷矿是有限资源,据估计,以目前的磷矿储备,大概还能继续开采100年,因此,磷又被称为“正在消失的元素”。随着长期大量的磷肥施用,土壤中积累了大量固定态磷,大大降低了磷素的生物有效性,加剧了磷资源短缺的问题,对土壤固定态磷的活化成为未来发展可持续农业和磷肥利用的重要战略。微生物是土壤元素循环的发动机,解磷微生物可以

2019-05-18

Nat Microbiol:利什原虫或会利用特殊的病毒交流机制来扩散

2019年2月15日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,来自麦吉尔大学的科学家们通过研究发现,一种感染特殊病毒的利什曼原虫(Leishmania parasite)或会通过一种细胞通讯机制来进行扩散,相关研究结果刊登于国际杂志Nature Microbiology上,该研究有望帮助研究者开发引发严重缺陷的感染的新型疫苗。图片来源:McGill University就像动物一样,病毒的进化是为了提

2019-02-15

获得NCI下一代肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)技术专利许可,西比生物加码实体瘤免疫疗法

  Cellular Biomedicine Group(西比曼生物科技集团)已与国家癌症研究所(NCI)签订了专利许可协议根据许可协议,NCI授予CBMG一项非独家,可再次授权的全球许可,用于开发、制造和商业化下一代新抗原反应性肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)技术,以治疗多种癌症Cellular Biomedicine Group Inc.(纳斯达克股票代码: CBMG),一家在临

2018-10-11