武田药代动力学指导下的血友病管理工具myPKFiT®获批，为中国A型血友病患者开启个体化治疗新时代
武田中国宣布，药代动力学（PK）指导下的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）管理工具myPKFiT®经国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于16岁及以上（体重45 kg及以上）接受百因止®（注射用重组人凝血因子VIII）治疗的A型血友病患者。
2020-11-19
新副作用出现 赛诺菲/Alnylam血友病在研药物再次搁置
国际三家血友病组织近日宣布，由于在临床试验中发现了新的副作用，赛诺菲暂停了其与Alnylam合作研究的“RNA-沉默”血友病疗法fitusiran的研发计划。根据世界血友病联合会、欧洲血友病联盟和美国国家血友病基金会11月6日发表的联合声明，赛诺菲在“发现新的不良事件”后，自愿将全球研究暂时搁置。Fitusiran是一种每月一次、皮下注射的研究性
2020-11-15
B型血友病基因疗法！uniQure公司AMT-061关键3期成功：一次治疗，FIX替代疗法年使用量减少97%!
AMT-061是一款基于腺相关病毒5（AAV-5）的一次性基因疗法。
2020-11-20
罗氏重磅血友病新药4项上市申请拟纳入优先审评
中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站最新公示显示，罗氏（Roche）提交的艾美赛珠单抗注射液（emicizumab，Hemlibra）4项新药上市申请（NDA）拟纳入优先审评。这是一款双特异性抗体，曾被美国FDA授予突破性疗法认定和优先审评资格。在中国，艾美赛珠单抗是临床急需境外新药品种之一，已于2018年通过优先审评审批程序获批上市，治疗A型血友病。根
2020-09-14
血友病创新疗法！诺和诺德concizumab皮下注射预防性治疗A型/B型血友病III期项目恢复！
concizumab是抗TFPI单抗，具有独特机制，无论患者抑制剂状态如何，均有疗效。
2020-08-14
