A型血友病新药！罗氏公布Hemlibra新数据：在体内存在因子VIII抑制剂的患者中安全有效！
Hemlibra是一种双特异性抗体，用于体内存在/不存在因子VIII抑制剂的A型血友病患者。
辉瑞/Sangamo公布在研血友病基因疗法1/2期积极结果
6月18日，辉瑞和Sangamo Therapeutics公布了在研基因疗法giroctocogene fitelparvovec（SB-525或PF-07055480）用于重度A型血友病患者治疗的1/2期临床研究Alta的最新进展数据。数据显示，接受3e13 vg/kg剂量giroctocogene fitelparvovec的5名重度A型血友
A型血友病基因疗法长期疗效喜人
BioMarin Pharmaceutical宣布了其治疗成人重度A型血友病的研究性基因疗法valocococogene roxaparvovec，在开放标签1/2期临床研究中的最新结果。长期随访结果表明，在接受一次基因疗法后4年时，患者仍然不需要接受其它预防性疗法。该数据已作为最新摘要提交给将于今年6月14—19日举行的世界血友病联盟（WFH）
2020世界血友病日：规范化预防治疗为助力患者实现血友患者“零出血”
2020年4月17日是世界血友病日，今年的主题是“援助+团结”（Get + involved），呼吁每一个人积极行动起来，从身边做起，全球协作，共同为实现“救治所有的患者”而努力。
LFB创新疗法Sevenfact获批上市 治疗血友病患者出血事件
2日，美国FDA批准由法国公司LFB Biotechnology开发的Sevenfact上市，用于治疗和控制成人及12岁以上青少年A型或B型血友病患者的出血事件。这些患者体内含有凝血因子VIII或IX抑制因子（中和抗体）。Sevenfact是一种人类凝血因子VIIa类似物。它生产方式非常独特，是从通过基因工程改造的兔子的乳液中获得。Sevenfa
因血栓事件 诺和诺德暂停血友病新药3项临床试验
近日，因安全性因素，诺和诺德宣布暂停conizumab正在进行的三项临床试验。此前，诺和诺德正在评估conizumab治疗A型和B型血友病的疗效和安全性。此次叫停的研究包括两项III期试验（EXPLORER 7和EXPLORER 8）和1项II期试验（EXPLORER 5）。诺和诺德表示，暂停的决定是基于III期试验中3名患者发生了非致命性的血栓
血友病创新疗法！诺和诺德concizumab II/III期项目因非致命血栓事件暂停！
2020年03月19日/生物谷BIOON/--丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，血友病创新疗法concizumab III期项目中的2项临床试验（EXPLORER 7、8）、II期项目中的一项临床试验（EXPLORER 5）已暂停。这3项临床试验均在调查concizumab用于A型血友病和B型血友病患者的预防性治疗，无论其抑制剂状态如
全球首个血友病基因疗法！BioMarin公司valrox在美欧进入审查，单次输注3年后年出血率减少96%！
2020年02月21日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理其提交的生物制品许可申请（BLA），该BLA寻求批准其AAV5基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN27
A型血友病新药！诺和诺德长效药物Esperoct在美国上市，半衰期更长、注射次数更少！
2020年02月12日讯 /生物谷BIOON/ --诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，Esperoct（turoctocog alfa pegol，N8-GP）已在美国上市销售，用于A型血友病成人及儿童患者：（1）常规预防性治疗，以预防或降低出血发作频率；（2）按需治疗和控制出血发作；（3）围手术期出血管理。在美国，Esperoct于2019年2