：基因治疗可用于B型血友病
英国伦敦大学学院的Amit Nathwani博士等研究发现，基因治疗对B型血友病有效。其研究结果近日发表在《新英格兰医学》（New England Journal of Medicine）上。 人类在很久前就发现了血友病，但首次发现IX因子（FIX）缺乏可导致血友病是在1952年，患者为一位名叫Stephen Christmas 的10岁男孩，因此该病被命名为Christmas病。
藏族先心病患儿来沪治疗 沪上各界出手援助
p{text-indent: 2em;} 我们共同拥有“爱里的心” 上海2011年11月14日电 /美通社亚洲/ -- 11月12日，由著名艺人范冰冰“爱里的心”项目参与资助的10名藏族先心病患儿来到上海，他们将在上海远大心胸医院接受手术治疗。得知他们来沪的消息后，沪上各界纷纷伸出援手，共同把温暖送给西藏患儿。
Fidelity资助进行血友病基因疗法研究
2013年11月4日讯 /生物谷BIOON/ --Fidelity生物技术公司决定资助Dimension Therapeutics进行一项关于治疗血友病的基因疗法研究。Dimension公司和ReGenX公司签订合作协议，获得了ReGenX公司的腺病毒载体NAV以整合Dimension现有的基因输送技术。 虽然这一领域有着光明前景，但是此前已经有很多类似研究在此折戟。
诺和诺德终止三期血友病药物Vatreptacog Alfa研发
2012年9月28日 讯 /生物谷BIOON/-- 在审查了三期实验数据之后，诺和诺德宣布终止vatreptacog alfa的继续研发，这是一种速效重组因子VIIa类似物，用于治疗血友病患者。这一决定参考了三期实验adept2的数据。今年8月9日，诺和诺德曾宣布，少数患者对这一试验药物产生了抗体，一例患者产生的抗体能够中和药效。
FDA授予易普森OBI-1治疗获得性A型血友病快速审查地位
2012年11月20日讯 /生物谷BIOON/ --法国制药商易普森（Ipsen）及美国合作伙伴Inspiration生物制药公司宣布，FDA已授予OBI-1用于获得性（acquired，又名后天性）A型血友病治疗的快速审查地位（fast track designation），该药是一种静脉注射重组猪凝血因子VIII（FVIII），目前正在评价用于获得性A型血友病患者的治疗...
BiogenIdec新型血友病治疗药已经向FDA提出申请
美国食品药监局（FDA）接受了Biogen Idec公司关于重组因子IX Fc融合蛋白（rFIXFc）的生物制品申请（BLA）,这是一种治疗B型血友病的药物。 运用公司独有的新型单体Fc重组技术，FIXFc能够为B型血友病患者提供长效止血的功效。 此次申请包括B-LONG III期的一个临床研究结果。该临床研究说明rFIXF能够提供比现在标准的治疗更加长效的止血效果，同时还能减少感染。
Bayer：拜科奇可有效减少A型血友病成人患者的出血事件
7月12日，德国拜耳集团（Bayer）旗下拜耳医疗保健公司（Bayer HealthCare）宣布，重组凝血因子VIII拜科奇（Kogenate Bayer，通用名：octocog alfa）做为二级预防方案或按需治疗临床试验中，前者可有效降低成人严重A型血友病的出血频率，且有良好耐受性。 该名为SPINART的临床研究计划随访期为3年，现仍在进行中。
NEJM：基因疗法治疗血友病获初步成功
近日，英国伦敦大学学院等机构的研究人员在美国新一期《新英格兰医学杂志》（NEJM）上报告说，用基因疗法治疗乙型血友病取得初步成功。小规模临床试验表明，患者只需要接受一次注射，自我凝血的能力就大幅改善，且没有发现副作用。 据介绍，乙型血友病是由于患者基因缺陷，不能合成第九凝血因子引起，造成患者不具备正常的凝血功能。目前对这种疾病的治疗方法是定期注射第九凝血因子。
BiogenIdec新型血友病治疗药已经向FDA提出申请
美国食品药监局（FDA）接受了Biogen Idec公司关于重组因子IX Fc融合蛋白（rFIXFc）的生物制品申请（BLA）,这是一种治疗B型血友病的药物。 运用公司独有的新型单体Fc重组技术，FIXFc能够为B型血友病患者提供长效止血的功效。 此次申请包括B-LONG III期的一个临床研究结果。该临床研究说明rFIXF能够提供比现在标准的治疗更加长效的止血效果，同时还能减少感染。
诺和诺德A型血友病新药NovoEight获FDA批准
2013年10月20日讯 /生物谷BIOON/ --诺和诺德（Novo Nordisk）宣布，重组凝血因子VIII产品NovoEight（turoctocog alpha）生物制品许可申请（BLA）获FDA批准。FDA批准NovoEight用于A型血友病成人和儿童患者：（1）出血事件的预防和治疗；（2）围手术期管理；（3）常规预防措施，以防止或减少出血发作的频率。