A型血友病新药！诺和诺德长效凝血因子VIII产品Esperoct获批，用于儿童及成人患者
2019年07月15日/生物谷BIOON/--丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，加拿大卫生部（Canada Health）已批准Esperoct（turoctocog alfa pegol，N8-GP），用于A型血友病成人及儿童患者：（1）常规预防性治疗，以预防或降低出血发作频率；（2）按需治疗和控制出血发作；（3）围手术期出血管理。上个月，Esperoct也获得了欧盟批准
血友病基因疗法获再生医学先进疗法认定 有望启动注册性试验
日前，Sangamo Therapeutics公司和辉瑞公司公布了双方联合开发的A型血友病基因疗法SB-525在1/2期临床试验中获得的最新结果。试验结果表明，SB-525能够剂量依赖性提高凝血因子VIII的水平，并且具有良好的安全性和耐受性。FDA同时授予SB-525再生医学先进疗法（RMAT）认定。基于这些积极结果，两家公司计划将SB-525推入注册性临床试验，辉瑞公司将接手这一疗
A型血友病新药！罗氏公布Hemlibra广泛临床项目数据，显示持久疗效、安全及生活质量获益
2019年07月10日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了血友病新药Hemlibra（emicizumab）多项关键研究的新数据。此次会上，罗氏总共呈现来自其血友病项目的21份摘要，包括5份口头报告。来自4项关键性HAVEN临床研究的数据，证实了Hemlibra在体内存在或不存在因子VI
B型血友病基因疗法！uniQure公布第二代产品AMT-061强劲临床新数据
2019年07月10日/生物谷BIOON/--uniQure是一家行业领先的基因治疗公司，近日该公司在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了第二代B型血友病基因疗法AMT-061（AAV5-Padua hFIX变体）治疗3例患者的IIb期研究36周数据。该研究是一项开放标签、单剂量、单臂、多中心研究，正在美国开展。研究入组了3例重度B型血友病患者（
B型血友病基因疗法2b期临床结果积极 3期关键性研究已启动
日前，uniQure公司公布了其治疗重度或中重度B型血友病患者的基因疗法ATM-061的2b期临床试验结果。在进行为期36周的随访后，三名患者凝血因子IX（FIX）活性平均达到正常值的45%。此外，该公司还公布了第一代基因疗法ATM-060的长达3.5年的临床试验随访结果，该疗法在所有患者中始终保持着良好疗效和耐受性。血友病是一种X连锁的单基因隐性遗传病。它的特征是血液凝结级联反应受到
A型血友病新药！拜耳聚乙二醇化长效药物Jivi预防性治疗≥5年具有长期疗效和安全性
2019年07月12日/生物谷BIOON/--德国制药巨头拜耳（Bayer）近日在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了长效药物Jivi（BAY94-9027）治疗A型血友病III期PROTECT VIII扩展研究的新数据。PROTECT VIII研究评估了Jivi用于A型血友病患者预防性治疗、按需治疗以及围手术期管理的疗效和安全性。之前公布的结果
B型血友病新药！诺和诺德长效凝血因子IX产品Refixia(N9-GP)治疗儿科患者显著降低年出血率
2019年07月09日/生物谷BIOON/--丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了长效凝血因子IX产品Refixia/Rebinyn（nonacog beta pegol，N9-GP）2项儿科临床研究（Paradigm-5，Paradigm-6）的中期分析数据。结果显示，N9-GP治疗B型血友
B型血友病基因疗法！uniQure第一代疗法AMT-060随访3.5年表现显著临床获益和良好耐受性
2019年07月09日/生物谷BIOON/--uniQure是一家行业领先的基因治疗公司，近日该公司在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了第一代B型血友病基因疗法AMT-060治疗10例患者I/II期研究长达3.5年的长期随访数据，结果显示FIX稳定表达、出血和FIX替代疗法使用持续减少。在这项正在进行的I/II期研究中，接受AMT-060治疗的
A型血友病新药！诺和诺德长效凝血因子VIII产品Esperoct获欧盟批准，用于青少年及成人患者
2019年06月21日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Esperoct（turoctocog alfa pegol，N8-GP），用于A型血友病青少年（≥12岁）及成人患者：常规预防性治疗降低出血发作频率、按需治疗控制出血发作、围手术期出血管理。诺和诺德已计划在2019年下半年在首批欧洲国家推出Esperoct。在美国
赛诺菲靠罕见病和疫苗引领2019Q1 血友病产品面临罗氏激烈竞争
法国药企赛诺菲一直是受美国糖尿病药物价格压力影响最严重的制药公司之一，然而市场竞争还不止来自于糖尿病药物。巨大的竞争压力给赛诺菲116亿美元收购Bioverativ也造成了巨额资产影响。ODDO BHF分析师在给客户的一份报告中指出赛诺菲目前面临的市场竞争，该公司A型血友病药物Eloctate（重组抗血友病因子Fc融合蛋白）第一季度的销售额为1.74欧元，但低于市场预期的2.04亿欧元。该药增幅为