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Science:利用碱基编辑恢复SMN蛋白产生,有望治疗脊髓性肌肉萎缩

在一项新的研究中,来自美国多家研究机构的研究人员利用碱基编辑技术恢复了小鼠体内SMN蛋白的自然产生,有效地治愈了啮齿动物的脊髓性肌肉萎缩症(spinal muscular atrophy, SMA)。

2023-04-13

中老年人嗅觉越好,脑萎缩越少,认知功能下降越慢

本研究首次评估了老年人群中嗅觉功能与脑体积及神经认知功能之间纵向变化的关联,并证实了嗅觉功能的下降与部分脑区的萎缩及认知功能的下降存在纵向关联,且这种关联在认知功能障碍人群中更为显著。

2022-12-15

Science:利用人工设计的DNA药物有望延缓几乎所有的肌萎缩性脊髓侧索硬化症患者的瘫痪

在一项新的研究中,来自美国加州大学圣地亚哥分校、哈佛医学院和布罗德研究所等研究机构的研究人员证实stathmin-2的丢失可以用人工设计的DNA药物进行拯救,从而恢复编码蛋白的RNA的正常加工。

2023-03-30

科学家发明了一种新的反义寡核苷酸治疗肌萎缩侧索硬化症

肌萎缩侧索硬化症(ALS)是一种进展迅速的神经退行性疾病,其特征是大脑和脊髓中的运动神经元选择性丢失,导致临床发作后5年内瘫痪和死亡。

2023-03-13

脊髓性肌萎缩症重磅口服创新药艾满欣®进入2022年国家医保目录

国家对罕见病患者用药保障和健康权益的高度重视,也是各方合力为SMA患者和家庭减负纾困的又一重要里程碑。

2023-01-18

首个地图样萎缩(GA)药物!C3补体抑制剂Empaveli(pegcetacoplan)在美国进入审查!

GA是一种不可逆的、毁灭性的疾病,会导致视力丧失,目前尚无批准的治疗方法。

2022-11-24

PNAS:靶向作用特殊酶类或有望减缓癌症患者机体的肌肉萎缩

来自德克萨斯大学健康科学中心等机构的科学家们通过研究发现,靶向作用肌肉中特定的酶类或能帮助癌症患者保持其肌肉质量并潜在延长其生存期。

2022-11-08

“超级妈妈全维支撑计划”温暖启航,全方位守护脊髓性肌萎缩症(SMA)患者家庭

罕见病患者们自身的命运亟待关注,而这些默默承担、负重前行的“超级妈妈”们也同样值得被看见。

2022-11-07

你的高脂饮食不仅扩大腰围,还致大脑萎缩

这项研究中,从小鼠出生8周开始,就被随机分配到标准饮食或高脂饮食30周实验组。在不同的时间间隔监测食物摄入、体重和葡萄糖水平,以及葡萄糖和胰岛素耐量测试和认知功能障碍。

2022-07-28

最新研究:当父亲后,大脑会萎缩1%-2%

中国有句老话“严父慈母”,在我们的大多印象中,母爱如水,父爱如山,母亲的爱表露的更为彻底,父亲的爱却深沉内敛。

2022-09-26