Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子，治疗罕见神经系统疾病
目前，Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型，大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。
2024-04-26
减肥新选择，何必使用减肥药？这种不含药的减肥胶囊临床试验成功，可实现安全快速减肥
研究团队在猪身上进行了测试，在进食前20分钟服下这种机器胶囊，不仅刺激了饱腹感相关激素的释放，还使它们的食物摄入量减少了约40%。
2024-01-17
Ionis罕见遗传性疾病新药III期研究成功，即将申报上市
Ionis宣布其在研新药Olezarsen用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征（FCS）的III期Balance研究取得积极结果，达到主要疗效终点，能够显著改善患者的甘油三酯水平，同时也展现出良好的安全
2023-10-16
首批讲者公布 | 18个国家和地区、100多名顶尖学者将齐聚上海·2024全球罕见病科研论坛
2024全球罕见病科研论坛暨第二届中国罕见病科研及转化医学大会将于2024年5月23-25日在中国上海举行。
2024-03-19
Nat Commun：靶向TYRP1的CAR-T细胞有望治疗皮肤黑色素瘤和罕见黑色素瘤亚型
本研究使用了一种经过基因改造的 CAR-T 细胞，它们能识别并攻击含有高水平TYRP1 的细胞，其中TYRP1 是一种在黑色素瘤细胞表面上发现的蛋白。
2024-02-22
中小生物药企的出海之路，缘何从新发展？
新加坡凭借其独特的政策和市场选择机制，已成功吸引了越来越多的企业与人才驻足；政策、资金、产业、创新、人才在这里相互衔接，所形成的“新”式生物医药产业创新生态系统，也定将助力在“新”企业大放异彩。
2024-03-14
研究阐述肠道微生物在抗抑郁药治疗中的作用
研究揭示了肠道微生物群在艾司西酞普兰治疗抑郁症患者的疗效机制中发挥了重要作用，有助于优化针对肠道微生物群和血液代谢组的抗抑郁治疗策略，为抗抑郁治疗提供了一个全新的视角。
2024-03-12