Nat Cancer：新研究发现少数小儿脑肿瘤患者的肿瘤内存在抗癌T细胞
免疫疗法促使患者自身的免疫细胞消灭癌细胞。要使免疫疗法发挥作用，T细胞需要“看到 ”将肿瘤细胞与正常细胞区分开来的特征性突变。
2024-01-24
Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子，治疗罕见神经系统疾病
目前，Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型，大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。
2024-04-26
《自然》子刊：NK细胞沉溺肿瘤温柔乡！科学家发现，NK细胞进入肿瘤微环境24小时，即丧失战意、不再促进抗肿瘤反应
进入肿瘤后，NK细胞的表型发生了显著的变化，最为明显的是CD11b和CD49a两个表面标记，进入肿瘤后的NK细胞逐渐丢失了CD11b、但出现了CD49a表达。
2024-02-02
Ionis罕见遗传性疾病新药III期研究成功，即将申报上市
Ionis宣布其在研新药Olezarsen用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征（FCS）的III期Balance研究取得积极结果，达到主要疗效终点，能够显著改善患者的甘油三酯水平，同时也展现出良好的安全
2023-10-16
首批讲者公布 | 18个国家和地区、100多名顶尖学者将齐聚上海·2024全球罕见病科研论坛
2024全球罕见病科研论坛暨第二届中国罕见病科研及转化医学大会将于2024年5月23-25日在中国上海举行。
2024-03-19
Nat Commun：靶向TYRP1的CAR-T细胞有望治疗皮肤黑色素瘤和罕见黑色素瘤亚型
本研究使用了一种经过基因改造的 CAR-T 细胞，它们能识别并攻击含有高水平TYRP1 的细胞，其中TYRP1 是一种在黑色素瘤细胞表面上发现的蛋白。
2024-02-22
PNAS：重编程脂肪细胞或会支持肿瘤生长
来自魏茨曼科学研究所等机构的科学家们通过研究发现，p53突变的小鼠乳腺癌细胞能重编程脂肪细胞，而被操控的脂肪细胞能产生一种炎性微环境，从而损伤机体抵御肿瘤的免疫反应，并会促进癌症生长。
2024-01-12