Moderna披露mRNA疗法用于罕见病I/II期临床数据
Moderna近日在2023年美国基因细胞治疗学会（ASGCT）年会上提交了在研mRNA疗法mRNA-3927用于罕见病丙酸血症（PA）I/II期临床研究中期数据。
2023-05-23
研究揭示孤独症儿童肠道菌群的调节作用
胃肠道（GI）症状是孤独症谱系障碍（ASD）常见的并发症状之一，包括便秘、腹泻、腹胀和腹痛等，可加重ASD症状，并与各种异常行为、免疫失调和代谢功能障碍相关。
2023-12-25
Nat Commun：靶向TYRP1的CAR-T细胞有望治疗皮肤黑色素瘤和罕见黑色素瘤亚型
本研究使用了一种经过基因改造的 CAR-T 细胞，它们能识别并攻击含有高水平TYRP1 的细胞，其中TYRP1 是一种在黑色素瘤细胞表面上发现的蛋白。
2024-02-22
长达35年的随访发现，儿童期LDL-C和非HDL-C水平与成年后动脉粥样硬化心脏病有关
研究说明，儿童期的non-HDL-C和LDL-C水平与中年发生ASCVD事件有关。尤其对于non-HDL-C和LDL-C水平较高的个体来说，这些关联具有重要的临床意义
2023-12-06
Nature | 罕见基因变化与血液蛋白质之间的联系将影响当前和未来的药物研发工作
一项发表在《自然》杂志上的研究利用英国生物库中50,000多人的数据，揭示了罕见基因变异如何影响人体血浆蛋白，为人类疾病的研究提供了新的见解。研究发现了数千个前所未有的关联，这些关联有助于未来药物的发
2023-10-12
上海市“数智医疗产业联盟”发起成立 ——暨“罕见病科技金融公益论坛”举办成功
2023年6月11日，上海长江产业园区，由复旦大学智能医学研究院举办、上海慧眼医学诊断科技创新研究中心承办、睦康信息技术有限公司赞助的“数智医疗产业联盟成立大会”暨“罕见病科技金融公益论坛”举办成功。
2023-06-20
城市绿地与儿童心血管健康方面取得系列研究成果
近来，基于全国多中心研究及区域大型前瞻性队列数据，中山大学公共卫生学院陈亚军教授团队在探索城市绿地（如学校、住宅）对儿童青少年心血管健康的影响及潜在作用路径
2023-12-25
研究发现臭氧长期暴露增加全球儿童疾病负担
细颗粒物和臭氧是危害人体健康的主要空气污染物。然而，学界和公众对臭氧健康危害的了解有限，相关风险的管理存在不足。已有研究发现长期臭氧暴露通过诱发呼吸道疾病导致了全球每年约36.5万的成人早逝
2023-10-07