张锋团队在动物身上发现了新的类似CRISPR/Cas的系统，可以编辑人类基因组
在一项新的研究中，美国布罗德研究所以及麻省理工学院麦戈文大脑研究所的张锋（Feng Zhang）教授领导的一个研究团队发现了包括真菌、植物和动物在内的真核生物中第一个可编程的RNA引导系统。该团队描述
所有患者均产生内源性胰岛素，Vertex的T1D细胞疗法结果积极，正结合基因编辑开发「低免疫」版本
胰岛素依赖型糖尿病，也称为 1 型糖尿病（T1D），是一种自体免疫性疾病，由于免疫介导的胰腺 β 细胞破坏导致胰岛素缺乏。
我国科学家基于人工智能的蛋白结构聚类分析，发现一系列新的碱基编辑器
在一项新的研究中，中国科学院遗传与发育生物学研究所的高彩霞（Gao Caixia）课题组率先使用人工智能（AI）辅助的方法，通过结构预测和分类发现具有独特功能的新型脱氨酶蛋白。这种方法为发现和构建理想
Nature子刊：魏文胜团队开发不依赖CRISPR的线粒体碱基编辑器
该研究开发了一种名为mitoBE的全新线粒体单碱基编辑工具，该工具不依赖于DddA系统。mitoBE不仅能够高效地实现A to G或C to T的单碱基编辑，还具备选择性地编辑特定链的能力
刘如谦团队开发双AAV载体，首次实现体内多器官高效先导编辑
该研究开发了一种优化的双AAV递送系统，实现了前所未有的高效体内先导编辑，在小鼠大脑中实现了高达42%的编辑效率，在肝脏中的编辑效率高达46%，将体内先导编辑的效率提高了大约10倍
Cell重磅：通过计算模型预测先导编辑效率及脱靶率，拓展其应用前景
这项发表在 Cell 的研究大规模分析了先导编辑效率数据，由此广泛表征了先导编辑的决定因素，并开发了一系列的计算模型来预测在多种细胞类型中不同先导编辑系统的效率，以及脱靶率。
Cell：利用新型碱基编辑技术研究单核苷酸变异对人类造血干细胞的影响
在一项新的研究中，来自美国哈佛医学院、布罗德研究所和哈佛干细胞研究所等研究机构的研究人员使用了一种高度精确的称为碱基编辑（base editing）的基因组编辑技术，对来自患者骨髓的造血干细胞进行了数
Nature子刊：先导编辑有望安全有效地治疗镰状细胞病
在一项新的研究中，来自美国圣犹大儿童研究医院和布罗德研究所的研究人员表明作为一种精确的基因组编辑方法，先导编辑可以将SCD患者细胞中突变的血红蛋白基因改回到它们的正常形式。
刘如谦通过先导编辑人类造血干细胞，挽救镰状细胞病小鼠
该研究在人类造血干细胞中建立了一个治疗性先导编辑早期案例，并证明了一次性治疗自体镰状细胞病的潜在策略，使用先导编辑技术，可以直接将突变HBB基因纠正回野生型HBB基因，而且不产生DNA双链断裂（DSB
Science：利用碱基编辑恢复SMN蛋白产生，有望治疗脊髓性肌肉萎缩症
在一项新的研究中，来自美国多家研究机构的研究人员利用碱基编辑技术恢复了小鼠体内SMN蛋白的自然产生，有效地治愈了啮齿动物的脊髓性肌肉萎缩症（spinal muscular atrophy, SMA）。