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Cell子刊:上科大季泉江团队开发新型微型Cas12n基因编辑系统

CRISPR-Cas12n家族核酸酶是我国自主研发的新颖微型基因组编辑系统,拥有该家族系统的自主知识产权及底层专利。

2023-07-11

里程碑时刻:FDA受理首个CRISPR基因编辑疗法上市申请

CRISPR Therapeutics的创始人是2020年凭借CRISPR基因编辑获得诺贝尔化学奖的Emmanulle Charpentier。

2023-06-12

宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗,可一次性纠正突变基因,已完成初步概念验证

镰状细胞贫血症(镰状细胞病)是一种遗传性血红蛋白病,主要特征表现为慢性贫血,周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植(造血干细胞移植)、基因治疗等。

2023-08-02

Cell:章鱼利用RNA编辑通过改变蛋白功能来快速响应温度变化

每个细胞都有一套有限的指令编码在它的DNA中。然而,生命是不可预测的,当环境发生变化时,动物需要灵活性来适应。在一项新的研究中,来自美国海洋生物学实验室和以色列特拉维夫大学等研究机构的研究人员发现章鱼

2023-06-12

Nature重磅:张锋团队首次在真核生物中发现CRISPR样系统,为基因编辑再添新工具

在这项最新研究中,研究团队从真菌、藻类、变形虫以及北圆蛤(一种蛤蜊)中分离 Fanzor 蛋白,并进行 RNA 引导系统得研究。对 Fanzor 蛋白的生化表征表明,Fanzor 是一类 DNA 切割

2023-07-05

Nature子刊:李大力团队开发精准高效的腺嘌呤颠换编辑器ACBE

人类的遗传疾病主要由基因突变造成,并且约58%为单碱基突变(SNVs)。目前,不依赖DNA双链断裂和模板参与的单碱基编辑器(base editors)是治疗遗传病强有力的基因编辑工具。现有的碱基编辑

2023-06-19

Cell Stem Cell:科学家开发出一种能实现安全且有效的基因组编辑的造血干细胞培养技术

研究人员利用一种新型的高分子量聚合物开发出了一种新型的培养系统。

2023-07-31

礼来参投,种子轮融资2600万美元,RNA编辑初创瞄准眼科遗传病,可一次注射靶向数千种突变

两位创始人表示,与其他 RNA 编辑公司相比,我们能够通过开发一种基因药物纠正多种突变,这种能力也帮助 Amber Bio 能够靶向多种难以治疗或者其他参与者无法开发治疗方法的疾病。

2023-08-05

中国农业科学院作科所成功研发高效双碱基编辑器并在水稻中实现基因定向进化

近日,中国农业科学院作物科学研究所作物精准育种技术创新团队成功开发了一种高效、编辑范围更广的胞嘧啶和腺嘌呤双碱基编辑融合系统,利用该系统对水稻内源的OsEPSPS基因编码区进行近饱和突变,获得了高抗草

2023-07-14