药物牧场DF-003获得美国FDA儿科罕见病资格认定（RPDD），用于治疗ROSAH综合征
致力于源头创新药物研发的生物医药公司药物牧场(Drug Farm)日前宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予该公司ALPK1抑制剂First-in-class 新药DF-003
2024-01-16
科研人员发现抑制YTHDF1可缓解脆性X染色体综合症
该研究揭示了m6A“阅读子”YTHDF1的抑制在改善脆性X染色体综合征的调控机制和潜在的干预效果，为相关临床治疗提供了新的潜在靶标。
2023-11-25
Cell：新研究发现了脆性X综合征中意想不到的分子模式
脆性X综合征（fragile X syndrome, FXS）是一种遗传性疾病，据美国疾病控制和预防中心（CDC）估计，每7000名男性中就有1人受到影响，每11000名女性中就有1人受到影响。
2024-01-22
JITC：复旦大学中山医院团队发现新的肺癌表观遗传干预靶点！
最后一步实验相信各位读者也能猜个八九不离十，那就是测试敲除ASCC3是否能增敏免疫治疗，小鼠实验的结果也确实不出所料。
2024-01-02
乌镇智能医院：首次创新智能医疗新范式，为基层医疗保驾护航
以“建设包容、普惠、有韧性的数字世界——携手构建网络空间命运共同体”为主题的2023年世界互联网大会乌镇峰会在中国浙江省乌镇成功举办。世界互联网大会乌镇
2023-11-09
仁济医院肝脏外科团队为肝硬化患者快速建立“生命通道”，一周制敌！
中国肝硬化患者约700万，肝硬化门静脉高压症是肝硬化的主要症状之一， 由于门静脉系统血流受阻或血流量增加，导致门静脉及其属支压力升高。
2024-01-24
Adv Sci：青岛市市立医院付涛团队揭示环状RNA抑制结直肠癌的机制
该研究揭示了circFBXW4通过miR-338-5p/SLC5A7轴抑制结直肠癌进展的具体关键作用，为结直肠癌的治疗提供了潜在新靶点。
2024-03-13
GUT：南方医院携手哈佛、哥大团队揭示弥漫性胃癌常见基因变异的促癌机制！
借助类器官模型，研究者们揭示CLDN18-ARHGAP26融合可诱导印戒细胞形成，而印戒细胞形成正是DGC的典型特征，在此基础上叠加抑癌基因p53的失活，就足以使正常胃上皮细胞不断转化为癌细胞。
2024-04-25