非编码RNA: AAV介导的成骨细胞/破骨细胞调控miRNAs治疗骨质疏松症
骨重建是一个复杂的过程，需要在多个水平(时间、空间和数量)精确耦合成骨细胞和骨吸收破骨细胞活动。这种成骨细胞/破骨细胞偶联的破坏会导致骨质疏松。
2022-08-29
Nat Med：一项安全性临床试验表明干细胞基因疗法有望安全地治疗渐冻人症
在一项新的临床研究中，来自美国西达赛奈医学中心的研究人员开发出一种将干细胞疗法和基因疗法组合使用的方法，有可能保护ALS患者体内病变的运动神经元。
2022-09-22
新一代靶向药物罗圣全又一新适应症在中国获批，为ROS1阳性非小细胞肺癌患者带来长期生存希望
恩曲替尼的获批，有望填补特定肺癌领域治疗空白，为中国ROS1阳性NSCLC患者带来长期生存新希望。
2022-08-15
J Clin Invest：肌酸核苷是一种癌细胞衍生的代谢物，与精氨酸缺乏症相关
该研究揭示了CR不仅作为一个预后不良的生物标志物的潜力，而且还作为一个伴随的生物标志物来为精准医学策略中的精氨酸靶向治疗提供信息，以提高癌症患者的生存。
2022-07-25
全球首个红细胞成熟剂！百时美在美国撤回Reblozyl治疗非输血依赖性β地中海贫血申请!
Reblozyl是获监管批准的第一款红细胞成熟剂，代表了一类新的疗法，通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。
2022-06-08
ACS Nano：仿生红细胞膜包裹SERS纳米粒
生物相容性好、无毒的表面增强拉曼散射（SERS）纳米粒因其在超灵敏的体外诊断、体内肿瘤成像和光谱学引导的肿瘤手术等生物医学领域的应用而备受关注。
2022-05-05
复发型多发性硬化症(RMS)新药！诺华B细胞靶向疗法Kesimpta：持续治疗4年，80%患者实现无疾病活动!
Kesimpta是新一代B细胞耗竭剂,具有更快速的B细胞耗竭作用并保留免疫力的有利安全特性，同时具有每月一次皮下注射进行自我给药的便利性。
2022-06-30
Cells：特殊腱生蛋白或能抑制细胞被膜的再生 有望帮助开发治疗多发性硬化症的新型疗法
来自波鸿大学的科学家们通过研究揭示了两种蛋白腱生蛋白C（tenascin C）和腱生蛋白R（tenascin R）在多发性硬化症发生过程中所扮演的关键角色。
2022-06-23
Molecular Autism:揭示自闭症相关蛋白POGZ参与调控干细胞干性和神经诱导的分子机制
该研究发现POGZ通过与esBAF复合物互作参与神经诱导分化的机制，而BAF复合物活性异常已被广泛证实与多种神经系统发育缺陷有关。
2022-06-14
剑桥大学团队用“温度计”测到驱动痴呆症的关键蛋白会让细胞“燃烧”
该团队表示，这是首次在活细胞中发现Aβ42蛋白的伸长直接导致细胞平均温度升高的现象。 随后的一项实验中，研究人员向细胞添加一种小分子化合物MJ040，阻止了Aβ42的聚集，并避免了细胞温度升高。
2022-06-13