囊性纤维化(CF)突破性药物！Vertex创新三联疗法Trikafta治疗6-11岁儿童全球3期研究成功！
Trikafta在2026年将成为全球TOP10畅销药，销售额达到87.39亿美元。
多种实验性疗法如何改善人类健康？
本文中，小编整理了多篇重要研究成果，共同解读科学家们如何利用多种实验性疗法来改善人类健康？分享给大家！图片来源：National Institute of Allergy and Infectious Diseases, NIH【1】Cell Host Microbe解读！实验性疫苗或有望有效预防SARS-CoV-2的感染！doi：10.1016/j.cho
Cancer Res：细胞凋亡抑制剂或能促进某些淋巴瘤对多种疗法产生耐受性
2020年10月6日 讯 /生物谷BIOON/ --淋巴瘤是机体免疫系统中一组不同种类的癌症，而免疫系统则是抵御自身免疫性疾病、感染性疾病和恶性肿瘤的主要防御系统；近日，一项刊登在国际杂志Cancer Research上的研究报告中，来自筑波大学的科学家们通过研究揭示了癌细胞对癌症免疫疗法主要和适应性耐受发生的风险因素和分子机制，这一研究发现或有望帮助开发新
Sci Trans Med：基因疗法新突破
在最近一项研究中，来自儿童医学研究所的科学家们发现了有助于改善治疗严重肝遗传病的策略。相关论文发表在《Science Translational Medicine》杂志上。
美国FDA授予吉利德CD47单抗magrolimab突破性药物：治疗骨髓增生异常综合症!
magrolimab阻断“别吃我”信号，是吉利德49亿美元收购Forty Seven获得。
胆汁淤积症突破性药物！强效回肠胆汁酸转运体抑制剂odevixibat III期成功：达到欧美监管终点！
odevixibat有潜力成为第一个治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的药物。
非囊性纤维化支气管扩张症(NCFBE)突破性药物！首创DPP1抑制剂brensocatib显著降低肺加重风险!
目前尚无专门治疗NCFBE的疗法，brensocatib是一种新型口服可逆DPP1抑制剂。
首个突破性疗法花落传奇 国产创新药未来还要面对哪些挑战？
8月5日，国家药监局药品评审中心（CDE）在其官网上对首个拟突破性疗法品种进行了公示。公示信息显示，由南京传奇生物报审的LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂（简称：LCAR-B38M细胞制剂），经CDE审核同意纳入突破性治疗程序。根据国家药监局7月8日发布的《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》的规定，公示5日内无异议的（药品）即纳入突破性治疗药物
全球唯一突破性生物疗法：东沛制药治疗神经营养性角膜炎新药欧适维®在华获批
2020年8月20日，意大利制药企业东沛制药宣布，中国国家药品监督管理局已批准其塞奈吉明滴眼液（欧适维®）用于治疗中度或重度神经营养性角膜炎（NK）——一种会导致角膜瘢痕形成和视力下降的罕见进展性眼病。